임상시험 개요 이번 임상시험은 '난치성 자가면역질환 성인 환자 대상 항CD19 동종이계 크리스퍼-Cas9 유전자 조작 T세포(CTX112)의 안전성 및 예비 유효성 평가를 위한 1상 용량 평가 연구'라는 제목으로 진행되고 있다. 전신성 홍반성 루푸스, 전신성 경화증, 특발성 염증성 근육병증과 같은 난치성 자가면역질환 환자들을 대상으로 CTX112의 안전성과 초기 효과를 평가하는 것이 목적이다. 이 연구는 이러한 난치성 질환의 치료 옵션을 혁신할 수 있는 유전자 편집 기술을 탐구한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.
치료제 정보 연구 중인 치료제 CTX112는 CD19 표적 T세포 면역치료를 기반으로 하는 생물학적 치료제다. 난치성 자가면역질환 치료를 위해 크리스퍼-Cas9 기술로 유전자 조작된 동종이계 T세포를 사용한다.
임상시험 설계 이번 연구는 중재적, 단일군, 공개, 다기관 1상 임상시험으로 순차적인 치료 평가....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................