아미커스, 폼페병 글로벌 임상연구 진행...치료제 시장 판도 바꿀까

아미커스 테라퓨틱스(FOLD)가 진행 중인 임상연구 현황을 발표했다.

아미커스는 '폼페병 환자에 대한 글로벌 전향적 관찰 레지스트리' 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 폼페병 치료제의 장기 안전성과 효과를 평가하고, 삶의 질과 환자 보고 결과에 미치는 영향을 분석하는 것을 목표로 한다. 또한 치료를 받지 않은 폼페병의 자연 경과도 함께 기록한다.

이번 연구에는 시파글루코시다제 알파와 미글루스타트 같은 효소대체요법(ERT)과 함께 알글루코시다제 알파, 아발글루코시다제 알파와 같은 다른 ERT도 포함된다. 비교를 위해 치료를 받지 않은 환자군도 연구 대상에 포함됐다.

이 관찰 연구는 코호트 모델을 따르며 전향적 특성을 가진다. 즉, 시간 경과에 따라 환자들을 추적하며 데이터를 수집하게 된다. 주요 목적은 치료제의 안전성과 효과에 대한 실제 임상 증거를 수집하는 것이다.

연구는 2024년 2월 16일에 시작됐으며, 완료까지는 5년이 소요될 것으로 예상된다. 가장 최근 업데이트는 2025년 8월 .............................................................................................................................................................................................................