애플라이드 테라퓨틱스, 재무적 어려움 속에서도 신약 파이프라인 진전

희귀질환 치료제 개발 바이오기업 애플라이드 테라퓨틱스(APLT)가 2분기 실적을 발표했다.

애플라이드 테라퓨틱스는 중추신경계 대사장애를 중점적으로 희귀질환 혁신 치료제를 개발하는 임상단계 바이오제약 기업이다. 현재 주력 신약 후보물질인 고보레스타트를 개발 중이며, 이는 샤르코마리투스 소르비톨 탈수소효소 결핍증(CMT-SORD), 고전적 갈락토스혈증, PMM2-CDG 등의 질환을 표적으로 한다.

2025년 2분기 실적 발표에서 애플라이드 테라퓨틱스는 여러 전략적 진전과 재무 지표를 공개했다. 회사는 CMT-SORD 치료제 고보레스타트의 신약신청(NDA) 가능성을 논의하기 위해 FDA와의 미팅을 준비 중이다. 또한 CMT-SORD 진단을 돕기 위한 소르비톨 분석법을 도입했으며, PNS 2025 연례 회의에서 유망한 임상시험 데이터를 발표했다.

주요 재무 지표를 보면 2분기 순손실이 2,130만 달러를 기록해 전년 동기 290만 달러 순이익에서 큰 폭으로 악화됐다. 이는 연구개발비는 비교적 안정적이었으나 일반관리비가 증가한 데 따른 것이다. 현금 및 현금성자산은 3,040만 달러로 2024년 말 7,940만 달러에서 감소했다.

전략적으로는 바이오실과 AT-001의 라이선스 아웃 계약을 체결했으며, 임상 및 환자 지원 활동 강화를 위해 주요 리더십 인사를 승진시켰다. 회사는 규제 당국과의 조율과 파이프라인 진전에 집중하고 있으며, 향후 데이터 발표와 프로그램 검토가 예정되어 있다.

애플라이드 테라퓨틱스는 혁신적인 치료제의 시장 출시를 위해 파이프라인을 진전시키고 규제 기관과의 협력을 이어갈 계획이다. 경영진은 규제 관련 주요 목표 달성과 임상 프로그램 확대에 초점을 맞추며 희귀질환 환자들의 요구를 해결하는데 지속적으로 전념하겠다는 입장이다.