바이오젠, 소아 프리드리히운동실조증 치료제 임상 3상 진행

바이오젠(BIIB)이 신약 임상시험 진행 상황을 발표했다.
바이오젠은 2세에서 16세 미만의 프리드리히운동실조증(FA) 환자를 대상으로 오마벨록솔론(BIIB141)의 효능, 안전성, 약동학, 약력학을 평가하는 3상 임상시험을 진행 중이다. 이 임상시험은 현재 16세 이상 환자에게만 승인된 BIIB141(오마벨록솔론)의 소아·청소년 환자 대상 효과와 장기 안전성을 연구하는 것을 목표로 한다.
시험 대상 약물인 오마벨록솔론은 균형감과 안정성 개선 등 프리드리히운동실조증의 증상을 관리하기 위해 개발된 약물이다. 이번 연구는 젊은 환자들에 대한 약물의 안전성과 효능을 평가할 예정이다.
이 중재 연구는 두 부분으로 구성된다. 파트 1은 무작위, 이중맹검, 위약대조 시험이며, 파트 2는 공개 연장 시험이다. 참가자들은 무작위로 약물 또는 위약군에 배정되며, 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두에게 배정 정보가 가려진다. 이 연구의 주요 목적은 치료 효과 입증이다.
임상시험은 2025년 6월 9...........................................................................................................................................................................................................................................................................................