리제네론-인텔리아, 유전자 질환 치료제 `NTLA-2001` 3상 임상 진행

리제네론 파마슈티컬스(REGN)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

임상시험 개요
매그니튜드-2(MAGNITUDE-2)로 명명된 이번 3상 임상시험은 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 다발성신경병증(ATTRv-PN) 환자를 대상으로 NTLA-2001의 효능과 안전성을 평가하는 다국적, 무작위, 이중맹검, 위약대조 시험이다. 이 연구는 신경계를 침범하는 유전성 질환 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시할 것으로 기대를 모으고 있다.

치료제 정보
이번 임상시험에서 시험하는 넥시구란 지클루메란(NTLA-2001)은 단회 정맥 주입으로 투여되는 생물학적 치료제다. 이 약물은 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 다발성신경병증의 근본적인 유전적 원인을 표적으로 하는 치료제로 개발됐다.

임상시험 설계
이번 3상 임상시험은 중재적 연구로, 참가자들은 무작위로 NTLA-2001 또는 위약군에 배정된다. 시험은 4중 맹검 방식으로 진행되며, 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두 치료군 배정 정보를 알 수 없도록 설계됐다. 이 연구의 주요 목적은 치료 효과 입증이다.

임상시험 일정
임상시험은 2024년 11월 1일에 시작됐으며, 최근 업데이트는 2025년 8월 28일에 제출됐다. 이 일정은 연구 진행 상황과 현재 환자 모집 상태를 보여주는 중요한 지표다.

시장 영향
이번 임상시험 업데이트는 리제네론 파마슈티컬스의 주가 실적과 투자자 심리에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다. 임상시험이 성공적으로 완료될 경우 유전자 치료제 분야에서 회사의 경쟁력이 한층 강화될 전망이다. 투자자들은 이 임상시험의 진행 상황을 주시할 필요가 있다.

현재 임상시험은 계속 진행 중이며, 자세한 정보는 임상시험 포털에서 확인할 수 있다.