뉴로진의 NGN-401... 레트 증후군 치료를 위한 유망한 유전자 치료제

뉴로진(NGNE)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

뉴로진은 '레트 증후군 환자를 대상으로 NGN-401의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 1/2상 공개 라벨 임상시험'이라는 제목의 1/2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 희귀 신경 질환인 전형적 레트 증후군을 가진 여성 환자를 대상으로 새로운 유전자 치료제 NGN-401의 안전성 프로파일을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료 개입이 제한적인 질환에 대한 잠재적 치료 옵션을 탐색한다는 점에서 의미가 크다.

시험 대상 치료제는 NGN-401로, 전장 인간 MECP2 유전자를 운반하는 비복제 재조합 AAV9 벡터를 사용하는 유전자 치료제다. 이는 레트 증후군과 관련된 유전적 결핍을 해결하도록 설계됐다.

이 연구는 비무작위 순차적 중재 모델을 따르는 중재적 설계를 채택했다. 맹검은 없으며, 주요 목적은 치료다. 이러한 직관적인 설계는 치료제의 효과를 명확하게 관찰하는 것을 목표로 한다.

연구는 2023년 6월 1일에 시작됐으며, 1차 완료일과 예상 완료일은 아직 발표되지 않았다. 마지막 업데이트는 2025년 5월 20일에 제출됐으며, 현재 환자 모집과 연구가 진행 중임을 나타낸다.

이번 업데이트는 레트 증후군 치료의 잠재적 돌파구를 고려할 때 뉴로진의 주가 성과와 투자 심리에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 연구 진행 상황은 경쟁이 치열한 유전자 치료제 시장에서 회사의 입지를 위해 매우 중요하다.

연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.