바이오마린의 BMN 351 연구... 뒤셴 근이영양증 치료의 새로운 희망

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc., BMRN)이 진행 중인 임상시험에 대한 최신 정보를 발표했다.

바이오마린 파마슈티컬은 "듀센 근이영양증 환자를 대상으로 BMN 351의 다회 정맥 투여 시 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1/2상, 공개 라벨, 용량 증량 연구"라는 제목의 1/2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 엑손 51 스키핑에 적합한 유전자 변이를 가진 듀센 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 BMN 351의 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료 옵션이 제한적인 중증 유전 질환을 표적으로 한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

시험 중인 치료제는 정맥 투여되는 안티센스 올리고뉴클레오타이드인 BMN 351이다. 이 약물은 디스트로핀 유전자의 엑손 51을 스키핑하도록 설계되어 DMD 환자에게 새로운 치료 접근법을 제공할 가능성이 있다.

이 연구는 비무작위, 순차적 모델을 사용하는 중재 연구이며 마스킹 없이 치료에 초점을 맞추고 있다. 참가자들은 다양한 기간 동안 매주 투여되는 서로 다른 용량의 BMN 351을 받는 코호트로 나뉜다.

연구는 2024년 1월 26일에 시작되었으며 1차 완료는 2025년으로 예상된다. 최근 업데이트는 2025년 6월 16일에 제출되었다. 이러한 날짜는 연구 진행 상황을 추적하고 결과를 예측하는 데 중요하다.

이번 업데이트는 바이오마린의 주가 실적과 투자 심리에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 결과가 나올 경우 경쟁이 치열한 DMD 치료제 시장에서 회사의 포트폴리오를 강화할 수 있기 때문이다.

연구는 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.