피와이씨 테라퓨틱스, 유전성 안구 질환 치료제 PYC-001 연구 진전

PYC 테라퓨틱스 리미티드(AU:PYC)가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요... PYC 테라퓨틱스 리미티드는 'OPA1 돌연변이 관련 상염색체 우성 시신경 위축증에서 유리체내 투여 PYC-001의 단회 용량 증량 연구(Sundew)'라는 제목의 1a상 공개 라벨 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 시력 손실을 초래하는 유전성 안과 질환인 OPA1 돌연변이 관련 상염색체 우성 시신경 위축증(ADOA)이 확인된 환자를 위한 잠재적 치료제인 PYC-001의 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다.

중재 치료... 이 연구는 ADOA를 유발하는 유전자 돌연변이를 해결하기 위해 설계된 유리체내 투여 약물인 PYC-001을 테스트하고 있다. 이 중재는 인간 피험자에서 약물의 안전성 프로파일을 결정하는 데 중점을 둔다.

연구 설계... 이것은 단일 그룹 배정을 사용하는 중재 연구다. 참가자들은 공개 라벨 형식으로 PYC-001의 증량 용량을 투여받는다. 이는 연구자와 ...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................