데날리 테라퓨틱스, MPS II 치료제 티비데노푸스프 알파 장기 연구 진행

데날리 테라퓨틱스(DNLI)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

데날리 테라퓨틱스는 "DNLI-E-0002 또는 DNLI-E-0007 연구에서 점액다당질축적증 II형(MPS II) 환자를 대상으로 DNL310의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 공개 라벨 연장 연구"라는 제목의 공개 라벨 연장 연구를 시작했다. 이 연구는 희귀 유전 질환인 헌터 증후군에 대한 중추신경계 침투형 효소 대체 요법인 티비데노푸스프 알파의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것을 목표로 한다.

시험 중인 치료제는 정맥 투여되는 약물인 티비데노푸스프 알파다. 이 약물은 중추신경계에 침투하여 MPS II 환자에게 효소 대체 요법을 제공하도록 설계됐다.

이 연구는 비무작위, 병렬 중재 모델을 따르며 맹검 없이 치료에 초점을 맞춘다. MPS II와 관련된 다양한 연령과 상태의 참가자로 구성된 여러 코호트가 포함된다.

연구는 2023년 9월 18일에 시작됐으며, 마지막 업데이트는 2025년 9월 24일에 제출됐다. 이러한 날짜는 연구의 시작과 최신 진행 상황 업데이트를 나타내며, 연구가 현재 진행 중임을 보여준다.

이번 업데이트는 데날리 테라퓨틱스의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 장기 결과는 투자자 신뢰를 높이고 중추신경계 및 희귀 질환 치료 시장에서 경쟁사 대비 회사를 유리한 위치에 올려놓을 수 있기 때문이다.

연구는 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.