솔리드 바이오사이언시스, 프리드라이히 운동실조증 유전자 치료 연구 진전

솔리드 바이오사이언시스(SLDB)가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

솔리드 바이오사이언시스는 '프리드라이히 운동실조증(FA) 환자를 대상으로 치상핵(IDN) 및 정맥(IV) 이중 투여를 통한 SGT-212의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1b상 최초 인체 대상, 공개 라벨, 용량 결정 시험'이라는 제목의 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 희귀 유전 질환인 프리드라이히 운동실조증 환자를 대상으로 유전자 치료제 SGT-212의 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 해당 치료 접근법에 대한 최초 인체 대상 시험이라는 점에서 의미가 크다.

시험 대상 치료제는 아데노 연관 바이러스 혈청형 AAVhu68을 사용하여 전달되는 유전자 치료제 SGT-212다. 이 치료제의 목적은 코돈 최적화된 상보적 DNA(cDNA)를 도입하여 프리드라이히 운동실조증을 잠재적으로 치료하는 것이다.

이 연구는 비무작위 병렬 배정 방식의 중재 시험으로 설계되었다. 공개 라벨 방식으로 진행되어 마스킹이 없으며, 주요 목적은 치료에 초점을 맞추고 있다. 참가자들은 IDN과 IV 방법을 통해 치료를 받게 된다.

이 연구는 아직 환자 모집을 시작하지 않았으며, 시작일은 2025년 8월 22일로 예정되어 있다. 마지막 업데이트는 2025년 10월 17일에 제출되었다. 이러한 날짜는 연구 진행 상황을 추적하고 이해관계자들에게 적시에 업데이트를 제공하는 데 중요하다.

이번 업데이트는 솔리드 바이오사이언시스가 프리드라이히 운동실조증에 대한 잠재적 치료법을 향해 진전함에 따라 주가 실적에 영향을 미칠 수 있다. 투자자들은 이 분야의 충족되지 않은 수요를 고려할 때 이를 긍정적인 발전으로 볼 수 있다. 유전자 치료 분야의 경쟁사들도 이러한 발전을 면밀히 모니터링하고 있을 것으로 보인다.

이 연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.