패시지 바이오의 PBFT02 연구... 치매 유전자 치료의 유망한 진전

패시지 바이오(Passage Bio, Inc., PASG)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요... 패시지 바이오는 GRN 또는 C9ORF72 유전자 돌연변이를 가진 전측두엽 치매(FTD) 성인 환자의 ICM에 단회 투여된 PBFT02의 안전성, 내약성 및 약력학적 효과를 평가하기 위한 1b상 공개 라벨, 다기관, 용량 증량 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 특정 유전자 돌연변이를 가진 전측두엽 치매를 표적으로 하는 유전자 치료제 PBFT02의 안전성, 내약성 및 약력학적 효과를 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료가 어려운 신경퇴행성 질환에 대한 새로운 치료법을 탐색한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

중재 및 치료... 시험 중인 중재는 뇌에 기능성 GRN 유전자 사본을 전달하도록 설계된 유전자 치료제 PBFT02다. 이 치료법은 GRN 또는 C9ORF72 유전자 돌연변이를 가진 환자의 전측두엽 치매의 근본적인 유전적 원인을 해결하는 것을 목표로 한다.

연구 설계... 이 연구는 중재적, 비무작위, 순차적 모델을 따른다. 연구자와 참가자 모두 투여되는 치료법을 알고 있는 공개 라벨 방식이다. 주요 목적은 치료에 초점을 맞추고 있으며, 안전성과 효능을 평가하기 위한 용량 증량 접근법을 사용한다.

연구 일정... 이 연구는 2021년 2월 2일에 시작되었으며 현재 참가자를 모집하고 있다. 마지막 업데이트는 2025년 10월 22일에 제출되었다. 이러한 날짜는 연구의 진행 상황과 진행 중인 특성을 나타내므로 중요하며, 잠재적 결과와 시사점에 대한 일정을 제공한다.

시장 영향... 이번 연구 업데이트는 패시지 바이오의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. PBFT02의 성공적인 개발은 회사를 신경퇴행성 질환에 대한 유전자 치료 분야의 선두주자로 자리매김할 수 있기 때문이다. 투자자들은 특히 치매에 대한 혁신적인 치료법에 초점을 맞춘 바이오테크 업계의 경쟁 환경을 고려할 때 이를 유망한 진전으로 볼 수 있다.

연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.