울트라제닉스, GSDIa 유전자 치료제 BLA 제출 완료

울트라제닉스 파마슈티컬(RARE)이 최신 소식을 공개했다.

2025년 12월 30일, 울트라제닉스 파마슈티컬은 당뇨병 저장 질환 Ia형(GSDIa) 치료를 위한 AAV 유전자 치료제 DTX401(파리글라스젠 브레카파르보벡)에 대한 생물의약품 허가 신청서의 순차 제출을 미국 식품의약국에 완료했다고 발표했다. 이번 신청은 최대 6년간의 추적 관찰을 포함해 52명의 치료 환자를 대상으로 한 임상 프로그램의 지원을 받았으며, 3상 글루코진 임상시험 데이터는 환자의 일일 옥수수 전분 섭취량의 유의미하고 임상적으로 의미 있는 감소, 개선된 혈당 조절 및 공복 내성, 향상된 환자 보고 삶의 질과 함께 수용 가능한 안전성 프로파일을 보여주었다. 2025년에 제출된 최종 화학, 제조 및 관리 모듈을 포함한 생물의약품 허가 신청서의 완료는 희귀 질환 유전자 치료 분야에서 울트라제닉스의 입지를 강화할 수 있는 주요 규제 이정표이며, FDA의 검토 및 결정을 거쳐 GSDIa 환자들에게 최초의 치료 옵션을 제공할 가능성이 있다.

(RARE) 주식에 대한 가장 최근 애널리스트 평가는 목표주가 45.00달러의 매수 의견이다. 울트라제닉스 파마슈티컬 주식에 대한 애널리스트 전망의 전체 목록을 보려면 RARE 주가 전망 페이지를 참조하라.

RARE 주식에 대한 스파크의 견해

팁랭크스의 AI 애널리스트인 스파크에 따르면, RARE는 중립이다.

울트라제닉스의 주식 점수는 주로 강력한 매출 성장과 전략적 재무 조치를 강조한 실적 발표의 영향을 받았다. 그러나 상당한 재무 성과 과제와 밸류에이션 문제가 전체 점수를 낮추고 있다. 긍정적인 기술적 지표는 시장 낙관론을 반영하며 일부 지지를 제공한다.

RARE 주식에 대한 스파크의 전체 보고서를 보려면 여기를 클릭하라.

울트라제닉스 파마슈티컬에 대한 추가 정보

울트라제닉스 파마슈티컬은 당뇨병 저장 질환 Ia형(GSDIa)과 같은 심각한 대사 장애를 표적으로 하는 유전자 치료제를 포함해 희귀 및 초희귀 유전 질환에 대한 치료법 개발에 주력하는 바이오제약 회사다.

평균 거래량: 1,734,984

기술적 심리 신호: 매도

현재 시가총액: 19억 달러

RARE 주식에 대한 철저한 평가를 보려면 팁랭크스 주식 분석 페이지를 방문하라.