모더나, 프로피온산혈증 임상시험 진행하며 희귀질환 mRNA 치료제 개발 박차

모더나(MRNA)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요

모더나는 "프로피온산혈증 환자를 대상으로 mRNA-3927의 안전성, 약력학 및 약동학을 평가하기 위한 글로벌 1/2상, 공개 라벨, 용량 최적화 연구"라는 글로벌 초기 단계 연구를 진행하고 있다. 이 연구의 목표는 실험적 mRNA 치료제가 안전하게 투여될 수 있는지, 그리고 어떤 용량에서 희귀하고 심각한 유전성 대사질환인 프로피온산혈증 환자에게 도움이 될 수 있는지 확인하는 것이다. 투자자 입장에서 이는 모더나가 백신을 넘어 희귀질환 치료제로 사업을 확장하려는 광범위한 계획의 작지만 중요한 시험대이며, 성공할 경우 장기적으로 더 높은 마진의 수익원을 가져올 수 있다.

중재/치료

치료제는 정맥 주입으로 전달되는 생물학적 의약품인 mRNA-3927이다. 이는 프로피온산혈증과 관련된 결핍되거나 결함이 있는 효소를 신체가 만들 수 있도록 돕는 유전 정보를 제공하도록 설계되었다. 목표는 혈액 내 독성 물질의 축적을 낮추고, 질병 악화를 줄이며, 이러한 환자들의 전반적인 건강 결과를 개선하는 것이다.

연구 설계

이는 하나의 실험적 치료군을 가진 중재적 1/2상 시험이다. 이 연구는 공개 라벨 방식으로, 의사와 환자 모두 mRNA-3927을 투여받고 있다는 것을 알고 있다. 다른 치료법으로의 무작위 배정은 없으며, 참가자들은 세 부분에 걸쳐 단계별 순서로 치료받는다. 주요 목적은 치료이다. 먼저 나이가 많은 어린이와 성인에서 안전하고 활성이 있는 용량을 찾고, 그 다음 효과를 확인한 후, 마지막으로 적절한 용량이 설정되면 영아로 사용을 확대하는 것이다.

연구 일정

이 연구는 2019년 11월에 처음 제출되어 이 프로그램의 임상 개발이 시작되었다. 주요 이정표로는 1부에서의 용량 결정이 있으며, 이후 향후 규제 당국과의 논의를 뒷받침할 수 있는 데이터 생성을 목표로 하는 핵심적인 2부가 이어진다. 시험의 1차 및 최종 완료 날짜는 아직 미래에 있으며, 현재 활성 상태이고 모집 단계에 있다. 가장 최근 업데이트는 2025년 10월 29일에 제출되었으며, 이는 프로토콜 세부사항과 운영 계획이 최근 갱신되었고 프로그램이 여전히 진행 중임을 나타낸다.

시장 영향

이번 업데이트는 희귀질환 파이프라인에 대한 모더나의 의지를 강조하며, 회사가 코로나19 백신 이상의 존재임을 뒷받침한다. mRNA-3927의 진전은 더 광범위한 mRNA 플랫폼에 대한 투자자 신뢰를 강화하고 장기 성장을 위한 선택권을 제공할 수 있지만, 소규모 환자 집단으로 인해 단기 수익 영향은 제한적일 것이다. 이 적응증에서의 성공은 다른 대사 및 유전 질환에 대한 모더나의 접근법을 검증하는 데도 도움이 될 것이며, 이는 상업적으로 더 의미 있을 수 있다. 유전자 치료 및 RNA 치료제 분야의 기업들과 같은 유전 의학 경쟁사들에게 모더나의 지속적인 진전은 플랫폼 실행의 기준을 높이며, 단일 제품을 넘어 확장 가능한 파이프라인을 보유한 기업이 누구인지에 대한 투자자의 관심을 강화할 수 있다. 이 연구는 진행 중이며 최근 업데이트되었으며, 추가 세부사항은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

MRNA의 잠재력에 대해 더 알아보려면 모더나 의약품 파이프라인 페이지를 방문하라.