인텔리아 테라퓨틱스, FDA가 신경질환 임상시험 안전성 중단 해제하며 주가 급등

유전자 편집 기업 인텔리아 테라퓨틱스(NTLA) 주식이 오늘 급등했다. 미국 규제당국이 새로운 신경질환 치료제 임상시험 중단 조치를 해제한 데 따른 것이다.

FDA 승인

인텔리아는 식품의약국(FDA)이 후기 단계 유전자 치료 임상시험 중 하나에 대한 임상 중단 조치를 해제했다고 밝혔다. 이에 따라 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 다발신경병증 환자를 대상으로 한 실험 치료제 시험을 재개할 수 있게 됐다. ATTRv-PN으로도 알려진 이 질환은 변형된 단백질이 신경에 축적돼 진행성 손상을 일으킨다. 약 100만 명당 15명이 이 질환을 앓고 있으며, 환자 수는 증가 추세인 것으로 알려졌다.

인텔리아의 CRISPR 기반 치료제는 넥시구란 지클루메란이라 불리며, 가능한 한 빨리 환자 등록을 재개할 계획이다. 이 약물은 해당 질환 환자를 위한 1회 주입 치료제로 설계됐다. 인텔리아는 신경질환 임상시험 대상을 당초 목표인 50명에서 약 60명으로 확대했다. 이번 연구는 유전자 치료를 받는 환자와 위약을 투여받는 환자를 비교할 예정이다.

FDA는 지난 10월 관련 연구 2건을 중단했다. 초기 투여 그룹의 한 환자가 심각한 간 관련 부작용을 보인 데 따른 조치였다.

인텔리아는 이후 더 강화된 안전성 모니터링 조치에 합의했으며, 이를 통해 규제당국이 연구 진행을 승인할 수 있었다고 밝혔다.

심장 관련 연구는 보류

심장이 영향을 받은 환자를 대상으로 동일한 치료제를 시험하는 별도 연구는 여전히 중단 상태다. 인텔리아는 해당 프로그램에 대해 FDA와 협의 중이며, 진행 방향이 합의되는 즉시 업데이트를 제공할 것이라고 밝혔다.

이러한 불확실성은 NTLA 주가에 타격을 줬다. 위 차트에서 보듯 지난 3개월간 약 6% 하락했다. 제한적인 신약 파이프라인을 고려하면 당연한 결과다.

인텔리아의 존 레너드 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "FDA의 신속한 검토와 지속적인 협력에 감사드리며, 연구 책임자와 환자들의 지속적인 참여에 감사한다"며 "임상 중단이 해제됨에 따라 우리 팀은 가능한 한 빨리 환자 등록을 재개하는 데 집중하고 있다. ATTRv-PN 환자들을 위한 잠재적 1회 치료 옵션을 발전시키기 위해 노력할 것"이라고 말했다.

NTLA는 지금 매수하기 좋은 주식인가?

팁랭크스에서 NTLA는 매수 8건, 보유 10건, 매도 1건을 기록하며 보통 매수 의견을 받고 있다. 최고 목표주가는 27달러다. NTLA 주식의 컨센서스 목표주가는 14.27달러로, 7.24% 하락 여력을 시사한다.

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