울트라제닉스, FDA 재제출에서 UX111 신규 데이터 강조

울트라제닉스 파마슈티컬(RARE)이 업데이트를 공유했다.

2026년 2월 3일, 울트라제닉스 파마슈티컬은 산필리포 증후군 A형 치료를 위한 임상시험용 AAV9 유전자 치료제 UX111(레비수플리젠 에티스파르보벡)의 새로운 장기 임상 데이터를 발표했다. 2025년 9월 데이터 마감 기준 중앙값 4.8년 추적 관찰 결과, 뇌척수액 헤파란 황산염이 상당하고 지속적으로 감소했으며, 어린 환자들의 인지, 의사소통, 운동 기능이 자연 경과 대비 임상적으로 의미 있는 개선을 보였고, 후기 단계 환자들은 주요 기능 능력을 유지했으며, 안전성 프로파일도 양호했다. 이번 결과는 WORLDSymposium 2026에서 발표될 예정이며, 미국 식품의약국에 UX111의 신속 승인을 요청하는 재제출된 생물의약품 허가 신청서에 반영되었다. 이로써 2026년 3분기 규제 결정 가능성이 열렸으며, 희귀질환 유전자 치료 시장에서 울트라제닉스의 입지를 강화하고 치명적인 소아 질환에 대한 최초의 치료 옵션을 제공하려는 노력이 부각되고 있다.

(RARE) 주식에 대한 최근 애널리스트 평가는 매수이며 목표주가는 60.00달러다. 울트라제닉스 파마슈티컬 주식에 대한 애널리스트 전망 전체 목록을 보려면 RARE 주가 전망 페이지를 참조하라.

RARE 주식에 대한 스파크의 견해

팁랭크스의 AI 애널리스트 스파크에 따르면, RARE는 중립이다.

이 점수는 주로 약한 재무 성과(지속적인 손실, 마이너스 현금흐름, 레버리지)에 의해 하락했으며, 기술적으로 약한 장기 주가 추세가 이를 뒷받침한다. 이는 실적 발표에서 나온 긍정적인 전망(매출 성장에 대한 신뢰도 상승 및 비희석성 자본을 통한 단기 자금 조달 강화)으로 부분적으로 상쇄되지만, 마이너스 수익과 배당 부재로 인해 밸류에이션 평가는 여전히 어렵다.

RARE 주식에 대한 스파크의 전체 보고서를 보려면 여기를 클릭하라.

울트라제닉스 파마슈티컬에 대해 더 알아보기

울트라제닉스 파마슈티컬은 희귀 및 초희귀 유전 질환 치료제 개발에 주력하는 바이오제약 회사로, 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA)과 같은 중증 소아 신경퇴행성 질환을 표적으로 하는 임상시험용 유전자 치료제를 포함한 포트폴리오를 보유하고 있다.

평균 거래량: 2,471,543

기술적 심리 신호: 매도

현재 시가총액: 23억 2천만 달러

RARE 주식에 대한 더 많은 인사이트는 팁랭크스 주식 분석 페이지에서 확인하라.