다케다의 파지르시란 3상 간 연구 진행... 희귀질환 파이프라인 강화

다케다제약 (TAK)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요

다케다는 "METAVIR 단계 F2~F4 섬유화를 동반한 알파-1 항트립신 결핍 관련 간질환 치료에서 파지르시란의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약 대조 3상 연구"라는 3상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구의 목표는 심각한 간 문제를 일으킬 수 있는 희귀 유전질환인 알파-1 항트립신 결핍증 환자에서 파지르시란이 안전하게 간 섬유화를 줄이고 간 손상을 늦출 수 있는지 확인하는 것이다. 이 연구가 중요한 이유는 명확한 효과가 입증될 경우 파지르시란이 이 질환에 대한 최초의 표적 치료제 중 하나로 자리매김하고 다케다에 새로운 지속 가능한 수익원을 열어줄 수 있기 때문이다.

중재/치료

이 임상시험은 피하주사로 투여되는 파지르시란을 위약(식염수 주사)과 비교한다. 파지르시란은 간에서 유해한 비정상 알파-1 항트립신 단백질을 낮추고 염증을 줄이며 섬유화를 제한하도록 설계되었다. 목표는 시간이 지남에 따라 간 건강을 개선하고 간경변 및 관련 합병증으로의 진행을 늦추거나 예방하는 것이다.

연구 설계

이것은 참가자들이 파지르시란 또는 위약을 받도록 무작위로 배정되는 중재 임상시험이다. 모델은 "병렬형"으로, 각 그룹이 전체 연구 기간 동안 배정된 치료를 유지한다는 의미다. 이 임상시험은 모든 주요 당사자에 대해 "이중맹검"으로 진행된다. 즉, 참가자, 의사, 연구진, 결과 평가자 모두 누가 실제 약물을 받고 누가 위약을 받는지 알지 못한다. 주요 목적은 치료로, 파지르시란이 위약보다 더 효과적인지, 그리고 실제 환자에서 얼마나 안전한지에 초점을 맞춘다.

연구 일정

이 연구는 2022년 12월 28일에 처음 제출되어 3상 프로그램의 공식 시작을 알렸다. 현재 모집 중으로 등재되어 있어 활발한 임상시험 기관 확대와 등록이 진행 중임을 나타낸다. 투약이 약 196주까지 계속되는 점을 고려하면, 1차 결과 데이터는 첫 환자 투약 후 수년 후에 나올 것으로 예상되며, 전체 완료는 2020년대 말에 가까울 것으로 보인다. 2026년 2월 4일의 가장 최근 업데이트는 프로토콜과 상태가 갱신되었음을 나타내며, 투자자들은 이를 임상시험 종료나 결과 발표가 아닌 지속적인 운영 활동과 규제 당국과의 소통 신호로 봐야 한다.

시장 영향

이번 업데이트는 희귀 간질환에 대한 다케다의 의지를 강화하고 TAK 티커의 장기 파이프라인 스토리를 뒷받침한다. 파지르시란이 대규모 장기 3상 임상시험을 진행하면서 다케다의 미래 수익 구성에 선택권을 추가하지만, 잠재적 출시까지는 아직 수년이 남았다. 모집 중 상태와 최신 업데이트 날짜는 가시적인 후기 단계 자산을 중시하는 장기 투자자들 사이에서 긍정적 심리를 지지할 수 있지만, 단기 실적 영향은 제한적이다. 더 넓은 분야에서 간 및 유전질환에 대한 다른 RNA 기반 및 생물학적 접근법과의 경쟁은 여전히 치열하지만, 알파-1 항트립신 간질환의 틈새 특성은 결과가 긍정적일 경우 다케다가 선도적 위치를 확보할 기회를 제공한다. 전반적으로 효능 데이터가 나올 때까지 헤드라인 리스크는 낮지만, 이 임상시험은 성장 중심 주주들을 위한 회사의 혁신 스토리를 뒷받침한다.

파지르시란 3상 임상시험은 활성 상태이며 업데이트되었으며, 전체 세부 정보는 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

(TAK)의 잠재력에 대해 더 알아보려면 다케다제약 의약품 파이프라인 페이지를 방문하라.