펩젠의 FREEDOM-DM1 임상시험, 근긴장성 이영양증 치료제 초기 안전성 목표 달성

펩젠 (PEPG)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

펩젠은 근긴장성 이영양증 1형 성인 환자를 대상으로 PGN-EDODM1을 시험하는 1상 임상시험 FREEDOM-DM1을 진행하고 있다. 주요 목표는 안전성과 약물의 체내 이동 및 작용 방식을 확인하는 것으로, 이는 새로운 치료 옵션을 향한 초기 단계이지만 중요한 단계다.

이 연구는 정맥 주입으로 투여되는 PGN-EDODM1의 단일 용량을 시험한다. 환자 반응을 확인하고 약물과 직접 관련된 안전성 신호를 파악하기 위해 위약 식염수 주입과 비교한다.

이 임상시험은 중재적이고 무작위 배정 방식으로, 환자들은 약물군 또는 위약군에 배치된다. 참가자, 의사, 평가자 모두 누가 무엇을 받는지 모르는 이중맹검 방식을 사용하며, 주요 목표는 단순 관찰이 아닌 치료에 초점을 맞춘다.

이 연구는 2023년 12월 5일 최초 제출 후 시작되었으며 현재 완료된 것으로 등재되어 펩젠의 DM1 프로그램에서 중요한 초기 이정표를 달성했다. 최신 업데이트는 2026년 2월 12일에 제출되었으며, 이는 새로운 정보와 안전성 및 초기 반응 데이터에 대한 내부 검토 가능성을 시사한다.

투자자들에게 완료된 1상 안전성 연구는 일부 개발 리스크를 줄일 수 있으며, 데이터가 깨끗할 경우 PEPG에 대한 시장 심리를 뒷받침할 수 있다. 이번 업데이트는 투자자들이 소규모 기업들이 대형 신경근육 기업들과 더 광범위한 RNA 및 올리고 파이프라인에 대해 어떻게 포지셔닝하는지 주시하는 유전자 의약품 분야에서도 중요하다.

이 연구는 완료되었으며 최근 업데이트되었고, 추가 세부 정보는 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

PEPG의 잠재력에 대해 자세히 알아보려면 펩젠 의약품 파이프라인 페이지를 방문하라.