다케다, 파지르시란 3상 간 연구 진행...희귀질환 성장 스토리 이어간다

다케다제약 (TAK)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

다케다는 "METAVIR 단계 F1 섬유증을 동반한 알파-1 항트립신 결핍증 관련 간질환 치료에서 파지르시란의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약대조, 3상 연구"라는 후기 단계 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구의 목표는 파지르시란이 이 희귀 유전질환 환자의 초기 간 섬유화를 안전하게 늦추거나 역전시킬 수 있는지 확인하는 것으로, 성공할 경우 간질환 분야에서 새로운 고부가가치 틈새시장을 열 수 있다.

이번 임상시험은 간을 손상시키는 비정상 Z-AAT 단백질 수치를 낮추도록 설계된 주사제 파지르시란을 테스트한다. 대조군으로 위약을 사용하여 간 건강의 변화가 우연이나 표준 치료가 아닌 실제로 약물에 의한 것인지 확인한다.

연구는 참가자를 무작위로 파지르시란 또는 위약 투여군에 배정하여 각 개인이 두 그룹 중 하나에 속할 공정한 기회를 갖도록 한다. 환자와 의사 모두 치료 내용을 알지 못하도록 맹검 처리되며, 주요 목표는 시간 경과에 따른 간 생검 및 임상 측정을 통해 약물이 질병을 안전하게 치료할 수 있는지 평가하는 것이다.

임상시험은 2023년 12월 1일 최초 제출 후 시작되었으며, 이는 이 적응증에서 다케다의 3상 추진이 공식적으로 시작되었음을 의미한다. 최근 업데이트는 2026년 3월 3일에 제출되었으며, 연구가 활발히 진행 중이고 여전히 참가자를 모집하고 있음을 보여준다. 1차 및 최종 완료는 참가자당 약 2년의 치료 및 추적 관찰 후 예상된다.

투자자 입장에서 이번 업데이트는 유전 및 희귀질환 자산을 중심으로 간질환 포트폴리오를 구축하려는 다케다의 노력을 강조한다. 이는 데이터가 긍정적일 경우 강력한 가격 결정력을 발휘할 수 있는 분야다. 성공할 경우 다케다의 장기 성장 스토리에 대한 시장 심리를 뒷받침하고 간질환 및 RNA 침묵 약물 분야의 경쟁사들에게 압박을 가할 수 있지만, 전체 3상 결과가 나올 때까지 임상시험 리스크는 여전히 높다.

연구는 진행 중이며 최근 업데이트되었으며, 추가 세부 정보는 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

TAK의 잠재력에 대해 자세히 알아보려면 다케다제약 신약 파이프라인 페이지를 방문하면 된다.