사노피의 벵글루스타트, 3형 고셔병 치료제로 FDA 우선심사 획득

사노피(SNY)의 최신 발표가 나왔다.

2026년 5월 28일, 사노피는 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 리소좀 축적 질환인 3형 고셔병 치료를 위한 경구용 글루코실세라마이드 합성효소 억제제 후보물질 벵글루스타트의 신약 승인 신청에 대해 우선 심사를 승인했다고 발표했다. 목표 심사 완료일인 2026년 11월 25일까지 FDA 승인을 받을 경우, 벵글루스타트는 3형 고셔병의 진행성 신경학적 증상을 다루는 미국 최초의 치료제가 되며, 리소좀 축적 질환 치료 분야에서 사노피의 입지를 강화하고 이 소외된 환자군을 위한 치료 패러다임을 재편할 가능성이 있다.

이번 신청은 3상 LEAP2MONO 임상시험 결과를 기반으로 하며, 벵글루스타트는 신경학적 기능과 관련된 두 가지 주요 평가변수를 모두 충족했고 네 가지 주요 부차 평가변수 중 세 가지를 달성했으며, 새로운 안전성 신호 없이 전반적으로 양호한 안전성 프로파일을 보였다. 벵글루스타트는 이미 혁신 치료제, 신속 심사, 희귀의약품 지정을 받았으며 유럽연합에서도 심사 중으로, 희귀 질환 신경학 분야에서 사노피의 전략적 진출을 보여주며 여러 지역 규제 당국의 최종 승인을 받을 경우 전문 의약품 포트폴리오를 확대할 수 있을 것으로 보인다.