타이샤, REVEAL 투약 완료...레트 증후군 유전자 치료 진전

타이샤 진 테라피스 (TSHA)가 공시를 발표했다.

2026년 6월 22일, 타이샤 진 테라피스는 초과 등록된 REVEAL 피벗 임상시험에서 투약을 완료했다고 보고했다. 6세에서 22세 미만의 여성 환자 17명이 레트 증후군 치료를 위해 TSHA-102 고용량 단회 투여를 받았으며, 1/2상 REVEAL 임상시험 파트 A의 장기 데이터를 제공했다. 회사는 또한 더 어린 아동을 대상으로 한 ASPIRE 안전성 임상시험을 4명의 환자로 초과 등록하여 광범위한 적응증을 지원할 계획이며, 피벗 연구의 6개월 중간 데이터와 ASPIRE 안전성 결과를 활용해 2027년 초 FDA에 생물의약품 허가 신청 경로를 추진할 예정이다.

REVEAL 1/2상 및 피벗 연구 전반에 걸쳐, TSHA-102는 치료받은 29명의 여성 환자에서 일반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 2026년 중반 데이터 마감 시점 기준으로 치료 관련 중대한 이상반응이나 용량 제한 독성은 보고되지 않았다. 6세에서 21세 사이의 파트 A 환자 12명 모두 12개월까지 최소 하나 이상의 발달 이정표를 획득하거나 회복했으며, 환자당 평균 26개의 기능적 개선을 달성하는 지속적이고 심화되는 기능 향상을 보여 FDA가 설정한 효능 기준을 초과했다. 이는 레트 증후군 치료의 패러다임을 바꿀 잠재력을 강화하고, 피벗 임상시험의 6개월 결과를 기반으로 한 향후 생물의약품 허가 신청을 뒷받침한다.