라리마, 놈라보퓨스프 BLA 신속 승인 추진

라리마 테라퓨틱스(LRMR)가 공시를 발표했다.

2026년 6월 29일, 라리마 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)에 프리드라이히 운동실조증 치료를 위한 실험 치료제 노믈라보푸스프의 신속 승인을 요청하는 순차 생물의약품 허가 신청서(BLA)의 첫 번째 모듈을 제출했다고 보고했다. 이는 규제 당국이 기존 데이터 패키지가 이러한 신청을 뒷받침할 수 있다고 밝힌 데 따른 것이다. 피부 프라탁신을 잠재적 대리 평가변수로 사용하는 것에 대한 FDA의 동의를 바탕으로 한 이번 조치는 라리마가 이 희귀 신경 질환에 대한 최초의 질병 조절 치료제를 제공할 가능성에 한 걸음 더 다가서게 했다. 나머지 BLA 모듈은 2026년 하반기를 목표로 하고 있으며, 글로벌 확증 3상 임상시험은 3분기에 투약을 시작할 것으로 예상된다.

회사는 또한 청소년 및 성인 프리드라이히 운동실조증 환자를 대상으로 한 노믈라보푸스프의 일일 피하 투여에 대한 진행 중인 장기 공개 라벨 연구의 긍정적인 중간 결과를 공개했다. 이 결과는 18개월 동안 피부 프라탁신 수치의 지속적인 증가와 2026년 3월 기준 자연사 참조 코호트 대비 주요 기능 측정치의 방향성 개선을 보여주었다. 투약받은 43명의 참가자 중 아나필락시스 사례에도 불구하고 노믈라보푸스프의 안전성 프로파일은 전반적으로 잘 특성화된 상태를 유지했으며, 임상 결과에는 여러 환자의 이동 능력 상태 안정화 또는 개선이 포함되었다. 이러한 발전은 규제 당국, 임상의 및 투자자들 사이에서 이 치료제가 질병 진행을 변화시킬 잠재력에 대한 신뢰를 높일 수 있다.