오퍼스 제네틱스, 희귀 소아 실명 질환 대상 신규 유전자 치료 임상시험 진행

오푸스 제네틱스(Opus Genetics, Inc.) (IRD)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

오푸스 제네틱스는 RDH12 유전자 돌연변이와 관련된 레버 선천성 흑암시(Leber Congenital Amaurosis) 환자를 대상으로 "망막하 주입 OPGx-RDH12의 안전성 및 내약성을 조사하기 위한 1b/2a상 공개 라벨, 용량 탐색 연구..."라는 제목의 1b/2a상 임상시험을 시작한다. 이번 연구의 목표는 치료 옵션이 제한적인 희귀 중증 시력 상실 질환에서 새로운 안구 유전자 치료제의 안전성과 초기 효능을 검증하는 것이다.

이번 임상시험은 실험적 유전자 치료제인 OPGx-RDH12의 단일 망막하 주사를 테스트한다. 승인된 망막 유전자 치료제와 유사한 전달 방식을 사용하여 시력이 더 나쁜 쪽 눈에서 결손되거나 결함이 있는 유전자를 대체함으로써 시력 저하를 늦추거나 개선할 가능성을 모색한다.

이번 시험은 중재적(interventional) 연구로, 단일 치료군으로 구성되며 위약이나 무작위 배정은 없어 모든 참가자가 OPGx-RDH12를 투여받는다. 공개 라벨 방식으로 진행되어 의사와 환자 모두 투여 내용을 알 수 있으며, 주요 목적은 치료제의 안전성을 확인하고 시력 개선의 초기 징후를 확인하는 것이다.

이번 연구는 2026년 6월 24일 처음 제출되어 이 자산의 임상 경로가 공식적으로 시작되었음을 알렸다. 2026년 6월 30일 최신 업데이트는 프로토콜이 활성화되어 계획 단계에서 실제 환자 등록으로 이행할 준비가 거의 완료되었음을 시사하며, 이는 향후 데이터 및 뉴스 흐름에 중요한 촉매제가 될 것이다.

투자자 입장에서 이번 업데이트는 오푸스 제네틱스가 유전성 망막 질환에 대한 또 다른 유전자 치료제를 진전시키고 있음을 확인시켜준다. 이는 명확한 효능이 입증되기 전이라도 긍정적인 안전성 데이터가 강한 시장 심리를 견인할 수 있는 틈새 분야다. 망막 유전자 치료 분야의 경쟁사들은 초기 단계 성공이 기업 가치를 끌어올리고 파트너를 유치할 수 있음을 보여주었지만, 일정과 이진적 리스크는 여전히 높다.

이번 연구는 아직 환자 모집 단계는 아니지만 새롭게 업데이트되어 등록을 향해 나아가고 있으며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

IRD의 잠재력에 대해 더 알아보려면 오푸스 제네틱스 의약품 파이프라인 페이지를 방문하면 된다.