울트라제닉스 파마슈티컬(RARE) 주가가 목요일 8.99% 급등했다. 이 바이오제약 회사가 보도자료를 통해 미국 식품의약국(FDA)의 업데이트를 발표한 데 따른 것이다. 주목할 만한 소식은 FDA가 울트라제닉스 파마슈티컬의 GENGLYCOS에 대해 8세 이상의 성인 및 소아 환자를 대상으로 한 글리코겐 저장 질환 Ia형(GSDIa) 치료제로 신속 승인을 부여했다는 점이다. GSDIa는 글루코스-6-포스파타제 효소 결핍으로 인한 희귀 유전성 대사 질환이다.
GENGLYCOS의 신속 승인은 3상 GlucoGene 연구 데이터를 기반으로 FDA가 부여했다. 이 무작위 이중맹검 위약 대조 임상시험에는 48주 동안 치료받은 46명의 환자가 포함됐다. 연구 결과는 긍정적이었으며, 치료군에서 옥수수 전분 요구량 감소 등의 효과가 나타났다.
울트라제닉스의 최고의료책임자(CMO) 에릭 크롬베즈 박사는 "GENGLYCOS의 승인은 GSDIa의 근본 원인을 직접 표적으로 하는 최초의 치료제를 제공하겠다는 우리의 약속을 이행한 것"이라며 "우리의 첫 번째 유전자 치료제 승인인 GENGLYCOS는 우리 회사에 중요한 성과이며, 희귀 질환을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 의약품을 제공하는 강력한 새로운 도구의 약속을 실현한 것"이라고 말했다.
울트라제닉스 파마슈티컬은 GSDIa가 미국에서 1,500~2,500명의 환자에게 영향을 미치며, 상업적으로 접근 가능한 지역 내 전 세계적으로는 6,000~8,000명의 환자에게 영향을 미친다고 밝혔다.
투자자들은 팁랭크스에서 울트라제닉스 파마슈티컬이 10점 만점에 7점의 스마트 스코어를 받았다는 점에 주목할 필요가 있다. 이는 중립 등급을 나타낸다. 세부 내역은 다음과 같다.

월가로 눈을 돌리면, 울트라제닉스 파마슈티컬에 대한 애널리스트들의 컨센서스 등급은 적극 매수다. 지난 3개월간 매수 15건, 보유 2건을 기록했다. 이에 따른 평균 RARE 주가 목표는 52.36달러로, 주가의 잠재적 상승 여력은 92.49%다. (RARE 주가 전망 참조)
