엑스포 파마슈티컬스, 4WARD 임상시험에 FDA 승인 획득

X4 파마슈티컬스(XFOR)가 업데이트를 발표했다.

X4 파마슈티컬스는 희귀 혈액 질환 치료제를 전문으로 하는 보스턴 소재 바이오제약 기업으로, 미국에서 이미 XOLREMDI라는 상품명으로 상용화된 경구용 CXCR4 길항제 마보릭사포를 만성 호중구감소증 치료를 위한 핵심 3상 프로그램으로 진행하고 있다. 이 회사는 지속적으로 낮은 호중구 수치로 인해 심각하고 반복적인 감염을 겪는 환자들을 대상으로 하는 중요한 틈새 시장을 목표로 하고 있으며, 현재 이 분야의 치료 옵션은 매우 제한적이다.

2026년 9월 8일, X4 파마슈티컬스는 글로벌 4WARD 3상 만성 호중구감소증 임상시험과 관련하여 미국 식품의약국과의 Type C 미팅에서 긍정적인 결과를 보고했다. FDA는 4WARD 시험 대상자 수를 176명에서 126명으로 줄이는 것이 공동 주요 평가변수에 대한 충분한 통계적 검정력을 유지한다는 데 동의했으며, 제안된 안전성 데이터베이스가 향후 마보릭사포에 대한 보충 신약 승인 신청을 뒷받침하기에 적절할 것이라고 밝혔다.

FDA의 임상시험 설계 승인에 따라, X4는 축소된 연구 규모로 인한 운영상 이점을 기대하고 있으며, 새로운 임상시험수탁기관의 효과적인 실행을 전제로 2026년 말까지 등록을 완료하고 2028년 상반기에 최종 데이터를 확보할 것으로 예상하고 있다. 이번 결정은 희귀 혈액학 분야에서 X4의 전략적 입지를 뒷받침하며, 만성 호중구감소증의 높은 수요 부문에서 데이터 생성을 가속화하고 마보릭사포의 상업적 영역 확대 노력을 강화할 가능성이 있다.

4WARD 연구는 확인된 낮은 절대 호중구 수치와 최소 두 차례 이상의 심각하거나 반복적인 감염 이력을 가진 12세 이상 환자 126명을 대상으로 하며, 52주에 걸쳐 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조, 다기관 설계를 사용한다. 감염률 감소와 호중구 수치 반응에 초점을 맞춤으로써, 이 임상시험은 마보릭사포가 골수 저장소에서 기능성 호중구를 혈류로 동원하여 이 희귀 혈액 질환을 가진 환자들의 결과를 개선할 수 있음을 입증하는 것을 목표로 한다.