유전자 치료 기업 프리라인 테라퓨틱스 주가 상승...가우처병 치료제 임상 1/2상 긍정적 결과

프리라인 테라퓨틱스 홀딩스(나스닥: FRLN)가 가우처병 치료를 위한 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료제 후보 FLT201의 진행 중인 1/2상 GALILEO-1 임상시험에서 초기 데이터를 발표했다.

가우처병은 GCase 효소 결핍으로 인해 유해 물질이 축적되어 비장과 간 비대, 혈구 감소, 골통, 폐 기능 저하 등의 증상을 유발하는 유전 질환이다.

GALILEO-1 임상시험의 첫 두 환자에 대한 데이터에 따르면, FLT201의 단일 주입으로 혈장 내 GCase 활성이 수백 배 증가하고 백혈구 내 GCase 활성이 정상화되었다.

두 환자 모두 4.5x10^11 vg/kg 용량으로 치료받았으며, 기존 치료를 성공적으로 중단했다.

9월 27일 데이터 마감 기준으로 다음과 같은 결과가 나타났다:

? 안전성과 내약성이 양호했으며, 주입 반응이나 심각한 부작용은 없었다. 환자 1은 투여 후 13주, 환자 2는 6주 경과 시점까지 이상 없었다.
? 모든 치료 관련 부작용은 1등급이었으며 별도 개입 없이 해결되었다.
? 간 효소 수치 상승은 없었다.
? 환자 1은 투여 12주 후 기준치 대비 약 700배 증가한 70 μmol/L/h 이상을 기록했다.
? 환자 2도 비슷한 수준의 반응을 보여 투여 4주 후 기준치 대비 300배 이상 증가한 약 30 μmol/L/h를 나타냈다.
? 두 환자 모두 백혈구 GCase가 정상화되어 혈장에서 세포로의 흡수가 입증되었다.

주가 동향: 프리라인 테라퓨틱스 주식은 수요일 마지막 확인 시 5.05% 상승한 3.95달러에 거래되고 있다.