혈액암 치료제 CAR-T, 자가면역질환에도 효과... 그러나 과제 산적

세포 기반 유전자 치료제가 자가면역질환 치료에 새로운 희망을 보여주고 있다.

독일 동부 에를랑겐 대학병원의 류마티스 전문의 게오르크 셰트 교수는 주로 혈액암 치료에 사용되는 키메릭 항원 수용체(CAR-T) 세포 치료법을 루푸스와 같은 자가면역질환 치료에 적용했다. 자가면역질환은 면역체계가 실수로 건강한 세포와 조직을 공격해 염증을 유발하는 질병이다.

파이낸셜타임스에 따르면 CAR-T 치료의 초기 성공으로 혈액암 이외의 질환에 대한 적용 가능성에 대한 논의가 재점화됐지만, 여전히 해결해야 할 과제가 남아있다.

게오르크 셰트 교수는 이 접근법이 자가면역질환 치료에 혁명을 일으킬 수 있다고 말했다. 기존의 지속적인 면역 억제 요법 대신 일회성 치료로 질병을 치료할 수 있기 때문이다.

15명의 환자 중 1명만이 경미한 재발을 경험했음에도 CAR-T에 대한 열광은 더욱 커졌다.

그러나 CAR-T의 광범위한 적용에는 여러 장애물이 있다. 치료 비용이 최대 53만 달러에 달하는 고비용과 복잡한 제조 과정이 대표적이다.

미국에서 CAR-T 치료가 승인된 이후 림프종과 백혈병 환자 3만5000명만이 치료를 받았다. 반면 전신성 홍반성 루푸스 환자는 약 20만4000명에 달한다.

키버나 테라퓨틱스의 피터 마그 CEO는 CAR-T의 역할을 심장 이식에 비유하며 생산 규모 확대의 어려움을 강조했다.

파이낸셜타임스 보도에 따르면, 자가면역질환 치료를 위한 CAR-T를 연구 중인 또 다른 바이오테크 기업 카발레타 바이오의 스티븐 니히트베르거 CEO는 이 분야가 "셰트 교수의 데이터를 재현할 수 있는 능력에 따라 성패가 갈릴 것"이라고 말했다.

일반적으로 환자들은 CAR-T 치료를 받기 위해 3번의 화학요법을 거치는데, 이로 인해 발열이나 피로감이 종종 발생한다.

카발레타는 사전 화학요법이 필요 없는 치료법을 연구 중이다. 스티븐 니히트베르거 CEO에 따르면 이를 통해 중증 환자뿐만 아니라 거의 모든 자가면역질환 환자에게 치료를 확대할 수 있을 것으로 기대된다.

화이자가 투자한 알로진 테라퓨틱스는 동종 CAR-T라는 제조 방식을 사용해 공정을 단순화하고 있다. 이 방식은 기증자의 세포를 사용하지만 아직 효과가 입증되지 않았다.

또한 초기 데이터에 따르면 암젠의 블린사이토(암 표적 T세포 유도체)가 류마티스 관절염 환자 6명에게서 효과를 보였으며, CAR-T 치료제와 관련된 공급망 문제를 피할 수 있는 것으로 나타났다.