희귀질환 치료제 개발 `어플라이드 테라퓨틱스`, 주력 후보물질 고보레스타트 블록버스터 잠재력... 증권사 `140% 주가 상승` 전망

윌리엄 블레어(William Blair)가 갈락토세미아, SORD 결핍증, 당뇨병성 심근병증 등 희귀질환에 초점을 맞춘 후기 단계 개발 기업인 어플라이드 테라퓨틱스(Applied Therapeutics Inc., NASDAQ:APLT)에 대한 커버리지를 개시했다.

애널리스트는 "어플라이드 테라퓨틱스는 희귀질환과 일부 대규모 적응증을 대상으로 하는 치료제를 개발 중인 주목받지 않은 기업으로, 향후 12개월 동안 여러 주요 가치 변곡점을 맞이할 잠재력이 있다"고 밝혔다.

지난 4월, 미 식품의약국(FDA)은 어플라이드 테라퓨틱스의 첫 번째 잠재적 상용화 약물인 고보레스타트(govorestat, AT-007)의 고전적 갈락토세미아 치료제 승인을 위한 마케팅 신청 심사 기간을 3개월 연장했다.

윌리엄 블레어는 어플라이드 테라퓨틱스가 2025년 갈락토세미아 시장에 고보레스타트를 출시할 것으로 예상하며, 충족되지 않은 높은 의료 수요, 다른 승인 치료제의 부재, 잘 식별된 환자군, 그리고 동종 최초 희귀질환 제품의 강력한 성과를 고려할 때 성공적인 출시가 될 것으로 전망했다.

애널리스트는 고보레스타트의 2030년 매출이 10억 달러를 초과할 것으로 추정하며, 갈락토세미아 시장에서 70%의 최고 점유율을 달성할 것으로 예상했다.

윌리엄 블레어는 어플라이드 테라퓨틱스에 대해 '아웃퍼폼' 등급을 부여하고 주당 적정가치를 14달러로 평가했다.

고보레스타트 외에도 어플라이드 테라퓨틱스는 당뇨병성 심근병증 치료제 AT-001(카피크레스타트)을 개발 중이다.

당뇨병성 심근병증은 당뇨병 환자의 약 20%에게 영향을 미치며, 따라서 블록버스터 잠재력을 가지고 있다.

지난 2월, 어플라이드 테라퓨틱스는 SORD 결핍증 환자를 대상으로 한 고보레스타트 경구제 3상 INSPIRE 임상시험의 중간 12개월 결과를 발표했는데, 1차 및 여러 주요 2차 평가지표를 달성했다.

어플라이드 테라퓨틱스는 2024년 3월 31일 기준 1억 4,650만 달러의 현금 및 현금성 자산으로 2026년까지 사업을 운영할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

주가 동향: APLT 주식은 수요일 마지막 확인 시점 기준 18.70% 상승한 5.91달러에 거래되고 있다.