아지오스 제약, 소아 희귀혈액질환 치료제 임상 3상서 주요 목표 실패... 주가 하락

아지오스 제약(Agios Pharmaceuticals Inc, 나스닥: AGIO)은 목요일 정기적으로 수혈을 받는 피루베이트 키나아제 결핍증(PK 결핍증) 환자 중 1세에서 18세 미만의 소아를 대상으로 한 미타피밧(mitapivat)의 글로벌 3상 임상시험 'ACTIVATE-KidsT'의 최종 결과를 발표했다.피루베이트 키나아제 결핍증은 적혈구의 조기 파괴를 특징으로 하는 희귀 유전 질환이다.베이지안 방법론을 사용한 ACTIVATE-KidsT의 1차 평가변수에 대한 사전 지정된 통계적 기준은 성인을 대상으로 한 ACTIVATE-T 연구 데이터의 낮거나 중간 수준의 차용을 사용했을 때 충족되지 않았다.ACTIVATE-KidsT 연구에서 미타피밧 투여군의 28.1%가 1차 평가변수인 수혈 감소 반응을 달성한 반면, 위약군에서는 11.8%의 환자가 이를 달성했다.무수혈 반응과 정상 헤모글로빈 반응은 이 연구의 2차 평가변수로, 미타피밧 투여군에서만 관찰되었다.미타피밧은 전반적으로 안전하............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................