노바티스 희귀질환 치료제 `파브할타`, FDA 승인 확대로 신장질환 치료에 사용 가능

미국 식품의약국(FDA)은 목요일 노바티스(NYSE:NVS)의 파브할타(iptacopan)에 대해 신속 승인을 부여했다. 파브할타는 첫 번째 보체 억제제로, 빠른 질병 진행 위험이 있는 성인 원발성 면역글로불린A 신장병(IgAN) 환자의 단백뇨 감소에 사용된다.2023년 12월 FDA는 파브할타를 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 위한 최초의 경구용 단일요법 치료제로 승인한 바 있다.이번 적응증은 3상 APPLAUSE-IgAN 연구의 사전 지정된 중간 분석을 기반으로 신속 승인되었다. 이 연구는 9개월 후 위약 대비 단백뇨 감소를 측정했다.파브할타가 IgAN 환자의 신장 기능 저하를 늦추는지에 대해서는 아직 확립되지 않았다. 파브할타의 지속적인 승인은 현재 진행 중인 3상 APPLAUSE-IgAN 연구의 임상적 이점 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다. 이 연구는 24개월 동안 추정 사구체 여과율(eGFR) 감소로 측정된 질병 진행 지연 여부를 평가한다.eGFR 데이터는 2025..........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................