노바티스 희귀질환 치료제 `파브할타`, FDA 승인 확대로 신장질환 치료에 사용 가능

미국 식품의약국(FDA)은 목요일 노바티스(NYSE:NVS)의 파브할타(iptacopan)에 대해 신속 승인을 부여했다. 파브할타는 첫 번째 보체 억제제로, 빠른 질병 진행 위험이 있는 성인 원발성 면역글로불린A 신장병(IgAN) 환자의 단백뇨 감소에 사용된다.

2023년 12월 FDA는 파브할타를 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 위한 최초의 경구용 단일요법 치료제로 승인한 바 있다.

이번 적응증은 3상 APPLAUSE-IgAN 연구의 사전 지정된 중간 분석을 기반으로 신속 승인되었다. 이 연구는 9개월 후 위약 대비 단백뇨 감소를 측정했다.

파브할타가 IgAN 환자의 신장 기능 저하를 늦추는지에 대해서는 아직 확립되지 않았다. 파브할타의 지속적인 승인은 현재 진행 중인 3상 APPLAUSE-IgAN 연구의 임상적 이점 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다. 이 연구는 24개월 동안 추정 사구체 여과율(eGFR) 감소로 측정된 질병 진행 지연 여부를 평가한다.

eGFR 데이터는 2025년 연구 완료 시 확보될 예정이며, FDA의 정식 승인을 뒷받침할 것으로 예상된다.

IgAN은 면역 체계가 신장을 공격하여 종종 사구체 염증과 단백뇨를 유발하는 진행성 희귀 질환이다. 전 세계적으로 매년 100만 명당 약 25명이 IgAN으로 새롭게 진단받고 있다.

진행 중인 3상 APPLAUSE-IgAN 연구는 최대 내약 용량의 레닌-안지오텐신 시스템(RAS) 억제제 치료를 받고 있는 성인 IgAN 환자를 대상으로 1일 2회 경구 파브할타(200mg)와 위약의 효능과 안전성을 평가하고 있다. SGLT2i의 안정적인 용량 병용 여부는 선택 사항이다. 중간 분석의 주요 평가 지표는 9개월째 UPCR을 기준치와 비교하여 측정한 신장 손상 지표인 단백뇨의 감소율이었다.

파브할타는 9개월째 기준치 대비 44%의 단백뇨 감소를 달성했으며, 위약군은 9% 감소를 보였다. 이는 위약 대비 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의한 38% 감소를 나타낸다(p<0.0001).

파브할타는 양호한 안전성 프로파일을 보였다.

노바티스는 두 가지 추가 IgAN 치료제의 후기 개발을 진행하고 있다. 하나는 2024년 2분기에 FDA 제출 승인을 받은 경구용 엔도텔린 A 수용체 길항제인 아트라센탄이며, 다른 하나는 현재 3상 개발 중인 피하 투여 항-APRIL 단클론 항체인 지가키바트이다.

주가 동향: 노바티스 주식은 목요일 마지막 확인 시 0.34% 하락한 110.79달러를 기록했다.