아펠리스, 희귀 신장질환 치료제 페그세타코플란 임상 3상서 주요 목표 달성

스웨덴 오펀 바이오비트럼(Swedish Orphan Biovitrum AB, Sobi)과 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 C3 사구체신염(C3G) 또는 원발성 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) 치료를 위한 전신 페그세타코플란의 3상 VALIANT 연구에서 주요 결과를 발표했다.과도한 C3c 침착은 신장의 염증, 손상, 기능 상실로 이어질 수 있는 질병 활성의 지표다. 또한 이전에 신장 이식을 받은 환자의 3분의 2는 질병 재발을 경험할 수 있다. 이 질환들은 미국에서 약 5,000명, 유럽에서는 8,000명까지 영향을 미치는 것으로 추정된다.이번 연구는 주요 평가지표를 충족했다. 26주차에 기존 치료에 더해 페그세타코플란을 투여받은 환자군에서 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 68%의 단백뇨 감소를 보였다.결과는 C3G와 IC-MPGN, 청소년과 성인 환자, 원래의 신장과 이식 후 신장 등 모든 하위 그룹에서 일관되...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................