아펠리스, 희귀 신장질환 치료제 페그세타코플란 임상 3상서 주요 목표 달성

스웨덴 오펀 바이오비트럼(Swedish Orphan Biovitrum AB, Sobi)과 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 C3 사구체신염(C3G) 또는 원발성 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) 치료를 위한 전신 페그세타코플란의 3상 VALIANT 연구에서 주요 결과를 발표했다.

과도한 C3c 침착은 신장의 염증, 손상, 기능 상실로 이어질 수 있는 질병 활성의 지표다. 또한 이전에 신장 이식을 받은 환자의 3분의 2는 질병 재발을 경험할 수 있다. 이 질환들은 미국에서 약 5,000명, 유럽에서는 8,000명까지 영향을 미치는 것으로 추정된다.

이번 연구는 주요 평가지표를 충족했다. 26주차에 기존 치료에 더해 페그세타코플란을 투여받은 환자군에서 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 68%의 단백뇨 감소를 보였다.

결과는 C3G와 IC-MPGN, 청소년과 성인 환자, 원래의 신장과 이식 후 신장 등 모든 하위 그룹에서 일관되게 나타났다.

페그세타코플란은 또한 단백뇨 감소와 추정 사구체 여과율(eGFR) 안정화를 결합한 복합 신장 평가지표, 기준선 대비 50% 이상의 단백뇨 감소 등 주요 2차 평가지표에서도 통계적 유의성을 보였다. 신장 조직검사의 C3c 염색 감소와 위약 대비 eGFR로 측정한 신장 기능 안정화에서도 명목상 유의성을 보였다.

VALIANT 연구에서 페그세타코플란은 기존에 확립된 프로필과 일치하는 양호한 안전성과 내약성을 보였다.

VALIANT 연구를 완료한 모든 환자들은 VALE 장기 연장 연구에 등록했다.

Sobi는 2025년 유럽의약품청(EMA)에 마케팅 신청서를 제출할 계획이다. 아펠리스도 2025년 초 미국 식품의약국(FDA)에 보충 신약 신청서를 제출할 예정이다.

페그세타코플란은 이미 미국에서 연령 관련 황반변성에 의한 지리적 위축 치료제 '시포브'(Syfovre)와 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '엠파벨리/아스파벨리'(Empaveli/Aspaveli)로 승인받았다.

시포브는 1억5460만 달러의 매출을 기록했고, 엠파벨리는 2450만 달러의 매출을 올렸다.

지난 6월, 유럽의약품청의 인체용의약품위원회(CHMP)는 지리적 위축 치료를 위한 유리체내 페그세타코플란의 마케팅 신청에 대해 부정적 의견을 채택했다.

아펠리스는 재심사를 요청할 계획이며, 2024년 4분기에 최종 의견을 받을 것으로 예상하고 있다.

주가 동향: 목요일 마지막 거래에서 APLS 주가는 11.2% 상승한 37.35달러를 기록했다.