유럽 新규제, 희귀질환 치료제 개발 저해 우려... 제약업계 임상시험 규정 강화에 반발

제약회사, 연구자, 환자 단체들이 희귀질환 치료제 개발을 저해할 수 있는 유럽연합(EU)의 새로운 규제에 대해 우려를 제기하고 있다.

내년 1월부터 시행될 새 규정은 의료 시험에 대한 더 엄격한 지침을 부과하며, 특히 희귀질환 연구에 필수적인 단일군 시험(single-arm trials) 사용을 제한한다.

암환자유럽(Cancer Patients Europe), 유럽비뇨기학회(European Association of Urology), 세계혈우병연맹(World Federation of Hemophilia) 등 거의 40개 단체가 브뤼셀에 이 규정의 수정을 촉구했다.

파이낸셜타임스(FT)에 따르면 모든 환자가 대조군 없이 실험 치료를 받는 단일군 시험은 일반적으로 환자 수가 적은 희귀질환 치료법 개발에 매우 중요하다.

재생의학연합(ARM) 유럽 공공정책 담당 부사장 파올로 모르게세(Paolo Morgese)는 희귀질환의 경우 무작위 대조군 시험이 너무 비싸고 비윤리적인 경우가 많다고 지적했다.

모르게세는 새 지침이 EU의 혁신적 치료법을 환자에게 신속히 제공할 능력을 저해하고 일부 회원국에서는 이러한 치료에 대한 접근을 막을 수 있다고 강화했다.

이 지침의 도입은 혁신적인 세포 및 유전자 치료에 대한 관심이 높아지는 가운데 이뤄졌으며, 이 분야는 전 세계적으로 큰 성장을 보이고 있다.

FT는 IQVIA 자료를 인용해 2023년 말까지 전 세계적으로 출시된 세포 및 유전자 치료제가 76개로, 10년 전의 두 배에 달한다고 보도했다.

ARM의 분석에 따르면 EU에서 승인되어 사용 가능한 첨단 치료제의 약 80%가 단일군 연구에 의존했으며, 이는 이 시험 방법이 해당 분야에서 얼마나 중요한지를 보여준다.

EU 집행위원회는 이 지침이 회원국 전체에서 의약품 승인을 더 빠르고 조율된 방식으로 가능하게 할 것이라고 주장하지만, 비판론자들은 단일군 시험에 대한 제한이 희귀질환 치료 혁신을 저해할 수 있다고 보고 있다.

1월 12일부터 암과 첨단 치료제에 적용되고 2030년부터 모든 의약품에 적용되는 '의료기술평가 규정'은 단일군 시험을 금지하지는 않지만, 업계는 엄격한 시행 지침에 대해 우려하고 있다.



참고: 이 기사의 일부 내용은 AI 도구를 사용해 작성되었으며, 벤징가 편집자들의 검토를 거쳐 발행되었다.