FDA 승인 유일 중증 간질 CBD 치료제, 일본서 임상 3상 1차 목표 미달에도 주요 시험 완료

재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals, 나스닥: JAZZ)가 일본에서 진행한 3상 임상시험 결과를 발표했다. 이번 시험은 레녹스-가스토 증후군, 드라베 증후군, 결절성 경화증 등 희귀 간질을 앓는 아동의 발작 치료를 위한 칸나비디올 경구용액인 에피디올렉스(Epidiolex)의 안전성과 효능을 평가했다.

시험은 발작 빈도의 유의미한 감소라는 1차 목표는 달성하지 못했지만, 다른 영역에서 수치상 개선이 있었다. 중요한 점은 새로운 안전성 문제가 발견되지 않았다는 것이다.

재즈 파마슈티컬스의 글로벌 연구개발 총괄 부사장인 롭 이아노네(Rob Iannone) 박사는 "900명 이상의 환자를 대상으로 한 5건의 3상 임상시험을 통해 확립된 에피디올렉스의 전반적인 임상 프로파일에 자신감을 갖고 있다"며 "이번 시험 결과를 포함한 에피디올렉스의 전체 글로벌 데이터가 일본에서의 프로그램 진전을 뒷받침한다고 믿는다. 우리는 계속해서 일본 환자들의 데이터를 수집하고 있으며, 일본 규제 당국과 새로운 의약품 허가신청(JNDA) 가능성에 대해 논의할 계획이다. 희귀 간질을 앓고 있는 일본 환자들의 상당한 미충족 수요를 인식하고 있으며, 이번 시험에 참여한 연구자, 환자, 보호자들에게 감사드린다"고 말했다.

에피디올렉스는 중증 간질 치료를 위해 FDA가 승인한 유일한 처방 CBD 치료제다. 이 약물은 GW 파마슈티컬스가 개발 및 생산했으며, GW 파마슈티컬스는 2021년 재즈 파마슈티컬스에 인수됐다. 에피디올렉스는 처음에 레녹스-가스토 증후군과 드라베 증후군 관련 발작 치료용으로 승인받았다. 2022년에는 결절성 경화증 관련 발작 치료용으로도 승인을 받았다.