프랙시스 프리시전 메디신스, 간질 신약 중기 임상서 고무적 결과 발표

프랙시스 프리시전 메디신스(Praxis Precision Medicines Inc.)(나스닥: PRAX)가 화요일 SCN2A 및 SCN8A 발달성 및 간질성 뇌병증(DEE) 환자를 대상으로 한 EMBOLD 2상 개념 증명 임상시험에서 렐루트리진의 최종 결과를 발표했다.DEE는 발작, 뇌기능 장애, 지적 장애를 특징으로 하는 질환이다.렐루트리진 투여 환자들은 위약 대비 46%의 운동 발작 감소 효과를 보였다.16주차에 평가한 전반적 개선도 평가에서 렐루트리진 투여 환자들은 파괴적 행동(보호자 29%, 임상의 23%), 의사소통(43%, 31%), 발작 심각도 및 강도(71%, 62%), 각성도(57%, 69%)에서 개선을 보였다.EMBOLD 장기 연장 시험에서 최소 28일 기간을 완료한 8명의 환자들은 운동 발작이 중앙값 기준 75% 감소했다. 렐루트리진 투여 중 5명의 환자가 28일 무발작 상태를 달성한 반면, 위약군에서는 한 명도 없었다.EMBOLD 연구에서 렐루트리진은 전반적으로.................................................................................................................................................................................................................................................................