제브라테라퓨틱스, 초희귀 신경퇴행성질환 첫 FDA 승인 치료제 확보

미국 식품의약국(FDA)은 금요일 제브라테라퓨틱스(Zevra Therapeutics, Inc., 나스닥: ZVRA)의 경구용 약물 미플리파(Miplyffa, 성분명 아리모클로몰)를 니만-피크병 C형(NPC) 치료제로 승인했다.

미플리파는 존슨앤존슨(Johnson & Johnson, 뉴욕증권거래소: JNJ)의 효소 억제제인 자베스카(Zavesca, 성분명 미글루스타트)와 병용해 2세 이상의 소아 및 성인 NPC 환자의 신경학적 증상 치료에 사용된다.

미플리파는 FDA가 NPC 치료제로 승인한 최초의 약물이다.

NPC는 진행성 신경학적 증상과 기관 기능장애를 유발하는 희귀 유전질환이다.

이 질환은 NPC1 또는 NPC2 유전자의 변이로 인해 발생하며, 세포 내 콜레스테롤 및 기타 지질의 필수 운반에 영향을 미친다. 그 결과 세포가 제대로 기능하지 못해 궁극적으로 장기 손상을 일으킨다.

미플리파는 8월에 열린 유전성 대사질환 자문위원회(GeMDAC) 첫 회의에서 논의된 첫 번째 제품이었다.

위원회는 아리모클로몰이 NPC 환자 치료에 효과적이라는 데이터를 지지한다고 찬성 11표, 반대 5표로 결정했다.

GeMDAC는 2023년 12월 유전성 대사질환의 진단, 예방 또는 치료에 사용되는 제품에 대해 FDA에 자문하기 위해 설립되었다.

미플리파의 안전성과 유효성은 환자들을 대상으로 한 무작위, 이중맹검, 위약대조 12개월 임상시험에서 평가되었다.

미플리파의 효능은 미글루스타트를 배경 치료로 사용한 환자들의 재채점된 4영역 NPC 임상 중증도 척도(R4DNPCCSS) 점수로 입증되었다.

R4DNPCCSS는 NPC 질병 진행을 측정하는 도구로, 점수가 높을수록 질병의 중증도가 더 크다는 것을 의미한다.

위약과 비교해 미플리파는 질병 진행을 더 느리게 만들었다.

2021년 FDA는 니만-피크병 C형 치료 옵션으로서의 아리모클로몰에 대해 완전 응답 서한(CRL)을 발행했다.

CRL은 5영역 NPC 임상 중증도 척도, 특히 삼킴 영역의 타당성과 해석을 더욱 뒷받침할 추가적인 정성적, 정량적 증거를 요구했다.

제브라테라퓨틱스는 2023년 12월 아리모클로몰에 대한 신약신청(NDA)을 FDA에 재제출했다.

주가 동향: 금요일 마지막 확인 시 ZVRA 주가는 1.01% 상승한 8.01달러를 기록했다.