제브라테라퓨틱스, 초희귀 신경퇴행성질환 첫 FDA 승인 치료제 확보

미국 식품의약국(FDA)은 금요일 제브라테라퓨틱스(Zevra Therapeutics, Inc., 나스닥: ZVRA)의 경구용 약물 미플리파(Miplyffa, 성분명 아리모클로몰)를 니만-피크병 C형(NPC) 치료제로 승인했다.미플리파는 존슨앤존슨(Johnson & Johnson, 뉴욕증권거래소: JNJ)의 효소 억제제인 자베스카(Zavesca, 성분명 미글루스타트)와 병용해 2세 이상의 소아 및 성인 NPC 환자의 신경학적 증상 치료에 사용된다.미플리파는 FDA가 NPC 치료제로 승인한 최초의 약물이다.NPC는 진행성 신경학적 증상과 기관 기능장애를 유발하는 희귀 유전질환이다.이 질환은 NPC1 또는 NPC2 유전자의 변이로 인해 발생하며, 세포 내 콜레스테롤 및 기타 지질의 필수 운반에 영향을 미친다. 그 결과 세포가 제대로 기능하지 못해 궁극적으로 장기 손상을 일으킨다.미플리파는 8월에 열린 유전성 대사질환 자문위원회(GeMDAC) 첫 회의에서 논의된 첫 번째 제품이었다.위원회는................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................