웨이브라이프사이언스 주가 급등...근육 질환 치료제 중기 임상서 유망한 중간 결과

웨이브라이프사이언스(Wave Life Sciences Ltd., 나스닥: WVE)는 화요일 엑손 53 스키핑이 가능한 뒤셴형 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 한 WVE-N531의 진행 중인 2상 FORWARD-53 연구의 중간 데이터를 공개했다.

DMD는 디스트로핀 유전자의 돌연변이로 인해 진행성 근력 약화와 퇴행을 일으키는 유전 질환이다. 이는 가장 흔한 유전성 신경근 질환으로, 여아보다 남아에게 더 자주 발병한다.

디스트로핀은 근섬유를 강화하고 보호하는 데 도움을 주는 단백질이다.

엑손 53 스키핑이 가능한 11명의 소년(5-11세; 보행 가능 10명, 보행 불가능 1명)이 등록되었다.

보행 가능한 소년들을 대상으로 한 사전 지정된 분석에서 디스트로핀 결과는 다음과 같았다:

- 평균 절대 근육 함량 조정 디스트로핀 발현은 정상의 9.0%였고, 평균 절대 비조정 디스트로핀 발현은 정상의 5.5%였다.
- 보행 가능한 참가자의 89%가 근육 함량 조정 디스트로핀 수치 5% 이상을 달성했다.

평균 엑손 스키핑은 57%였다.

WVE-N531은 모든 참가자의 근세포 핵에서, 그리고 대부분의 참가자의 근원성 줄기세포에서 검출되었다. 근원성 줄기세포는 새로운 근모세포의 전구 세포로, 이는 새로운 근세포를 만들어내고 궁극적으로 골격근 재생을 돕는다.

참가자들은 근육 건강 개선의 여러 지표를 보여주었다.

근육 손상과 관련된 혈청 바이오마커에서 유의미한 감소가 관찰되었다.

WVE-N531은 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났다. 치료 관련 부작용(3명의 참가자에서 총 4건)은 경미한 수준이었다.

올리고뉴클레오타이드 계열과 관련된 안전성 문제는 없었다.

웨이브사는 2025년 1분기에 FORWARD-53 시험을 완료하고 신속 승인 경로에 대한 규제 기관의 피드백을 받을 것으로 예상한다.