웨이브라이프사이언스 주가 급등...근육 질환 치료제 중기 임상서 유망한 중간 결과

웨이브라이프사이언스(Wave Life Sciences Ltd., 나스닥: WVE)는 화요일 엑손 53 스키핑이 가능한 뒤셴형 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 한 WVE-N531의 진행 중인 2상 FORWARD-53 연구의 중간 데이터를 공개했다.DMD는 디스트로핀 유전자의 돌연변이로 인해 진행성 근력 약화와 퇴행을 일으키는 유전 질환이다. 이는 가장 흔한 유전성 신경근 질환으로, 여아보다 남아에게 더 자주 발병한다.디스트로핀은 근섬유를 강화하고 보호하는 데 도움을 주는 단백질이다.엑손 53 스키핑이 가능한 11명의 소년(5-11세; 보행 가능 10명, 보행 불가능 1명)이 등록되었다.보행 가능한 소년들을 대상으로 한 사전 지정된 분석에서 디스트로핀 결과는 다음과 같았다:- 평균 절대 근육 함량 조정 디스트로핀 발현은 정상의 9.0%였고, 평균 절대 비조정 디스트로핀 발현은 정상의 5.5%였다.- 보행 가능한 참가자의 89%가 근육 함량 조정 디스트로핀 수치 5% 이상을 달성했다................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................