스칼라락, 근위축증 치료제 임상 3상 `성공`... 내년 FDA 신청 계획

스칼라락 홀딩(Scholar Rock Holding, NASDAQ: SRRK) 주가가 월요일 급등했다. 회사가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 아피테그로맙의 3상 임상시험 '사파이어' 결과를 발표한 데 따른 것이다.

이번 연구는 일차 평가지표를 달성했다. 표준치료제를 장기 복용 중인 SMA 환자들에게서 아피테그로맙이 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 운동기능 개선을 보였다.

표준치료제로는 바이오젠(Biogen Inc, NASDAQ: BIIB)의 스핀라자(성분명 누시너센)와 로슈(Roche Holdings AG, OTC: RHHBY)의 에브리스디(성분명 리스디플람)가 있다.

주요 유효성 평가 대상(2~12세)에서 아피테그로맙 10mg/kg 및 20mg/kg 투여군(106명)은 위약군(50명) 대비 햄머스미스 기능적 운동척도 확장판(HFMSE) 기준 베이스라인 대비 평균 1.8점 개선을 보였다(p=0.0192).

아피테그로맙 20mg/kg 투여군(53명)은 위약 대비 평균 1.4점 개선을 나타냈다(p=0.1149).

사전 지정된 10mg/kg 용량 분석에서는 아피테그로맙 10mg/kg 투여군(53명)이 위약 대비 2.2점 개선을 보였다(명목상 p=0.0121).

운동기능 결과는 주요 유효성 평가 대상 전반에서 의미 있고 일관되게 나타났으며, 13~21세 탐색적 대상군에서도 아피테그로맙 투여군(22명)이 위약군(10명)보다 우수했다.

아피테그로맙 투여 환자의 30%가 HFMSE 기준 3점 이상 개선을 보인 반면 위약군에서는 12.5%만이 같은 결과를 보였다.

아피테그로맙 투여군은 첫 측정 시점인 8주차부터 위약군 대비 조기 운동기능 개선을 보였고, HFMSE 기준 52주차에 이르러 그 이점이 확대됐다.

모든 연령대에서 아피테그로맙 치료의 내약성은 양호했다.

스칼라락은 2025년 1분기 미 식품의약국(FDA)과 유럽 당국에 판매 허가를 신청할 계획이다.