스칼라락, 근위축증 치료제 임상 3상 `성공`... 내년 FDA 신청 계획

스칼라락 홀딩(Scholar Rock Holding, NASDAQ: SRRK) 주가가 월요일 급등했다. 회사가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 아피테그로맙의 3상 임상시험 '사파이어' 결과를 발표한 데 따른 것이다.이번 연구는 일차 평가지표를 달성했다. 표준치료제를 장기 복용 중인 SMA 환자들에게서 아피테그로맙이 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 운동기능 개선을 보였다.표준치료제로는 바이오젠(Biogen Inc, NASDAQ: BIIB)의 스핀라자(성분명 누시너센)와 로슈(Roche Holdings AG, OTC: RHHBY)의 에브리스디(성분명 리스디플람)가 있다.주요 유효성 평가 대상(2~12세)에서 아피테그로맙 10mg/kg 및 20mg/kg 투여군(106명)은 위약군(50명) 대비 햄머스미스 기능적 운동척도 확장판(HFMSE) 기준 베이스라인 대비 평균 1.8점 개선을 보였다(p=0.0192).아피테그로맙 20mg/kg 투여군(53명)은 위약 대비 평균 ....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................