캐프리코 테라퓨틱스, 듀센 근이영양증 치료제 3년 추적 결과 심장·골격 개선 지속 효과 확인

캐프리코 테라퓨틱스(나스닥: CAPR)가 금요일 주력 치료제인 데라미오셀의 듀센 근이영양증(DMD) 치료에 대한 HOPE-2 공개 연장(OLE) 연구의 3년 안전성 및 유효성 결과를 발표했다.

DMD는 근육의 진행성 약화와 퇴행을 유발하는 유전 질환이다.

이 질환은 척추측만증과 근육 경직(구축) 등 심장 및 정형외과적 합병증을 동반한다.

이번 데이터는 세계근육학회 연례 총회에서 발표됐다.

HOPE-2 OLE 연구의 3년 데이터는 좌심실 박출률(LVEF%)과 지수화된 용적을 포함한 여러 심장 기능 지표에서 개선을 보였다. 이는 장기적인 심장 예후를 예측하는 데 매우 중요한 지표로 여겨진다.

또한 HOPE-2 종료 시점에 박출률이 45% 이상인 환자들에서 치료 효과가 뚜렷이 구분되어 나타났다. 이는 DMD 심근병증의 영향을 완화하는 데 조기 개입과 지속적인 치료가 핵심이 될 것임을 시사한다.

질병의 진행과 DMD의 만성적이고 진행성인 특성(심장 기능이 매년 저하될 수 있음)에 비추어 데이터의 관련성을 평가하기 위해, 자연 경과 데이터셋을 사용하여 데라미오셀 치료를 받은 환자들의 궤적을 표준 치료와 비교했다.

심장 데이터 외에도 환자들은 유사한 DMD 환자들의 외부 비교군 데이터셋과 비교해 PUL v2.0 총점에서 통계적으로나 임상적으로 유의미한 이점(+3.7점, p< 0.001)을 보였다.

HOPE-2 OLE 연구는 데라미오셀의 장기 치료에 대해 계속해서 양호한 안전성 프로파일을 보여주고 있다.

주가 동향: CAPR 주식은 금요일 마지막 확인 시점에 8.05% 상승한 18.52달러를 기록했다.