캐프리코 테라퓨틱스, 듀센 근이영양증 치료제 3년 추적 결과 심장·골격 개선 지속 효과 확인

캐프리코 테라퓨틱스(나스닥: CAPR)가 금요일 주력 치료제인 데라미오셀의 듀센 근이영양증(DMD) 치료에 대한 HOPE-2 공개 연장(OLE) 연구의 3년 안전성 및 유효성 결과를 발표했다.DMD는 근육의 진행성 약화와 퇴행을 유발하는 유전 질환이다.이 질환은 척추측만증과 근육 경직(구축) 등 심장 및 정형외과적 합병증을 동반한다.이번 데이터는 세계근육학회 연례 총회에서 발표됐다.HOPE-2 OLE 연구의 3년 데이터는 좌심실 박출률(LVEF%)과 지수화된 용적을 포함한 여러 심장 기능 지표에서 개선을 보였다. 이는 장기적인 심장 예후를 예측하는 데 매우 중요한 지표로 여겨진다.또한 HOPE-2 종료 시점에 박출률이 45% 이상인 환자들에서 치료 효과가 뚜렷이 구분되어 나타났다. 이는 DMD 심근병증의 영향을 완화하는 데 조기 개입과 지속적인 치료가 핵심이 될 것임을 시사한다.질병의 진행과 DMD의 만성적이고 진행성인 특성(심장 기능이 매년 저하될 수 있음)에 비추어 데이터의 관련..........................................................................................................................................................................................................................................................................