CAMP4 테라퓨틱스, 희귀질환 플랫폼 잠재력 주목받아

CAMP4 테라퓨틱스(NASDAQ:CAMP)는 지난 10월 주당 11달러에 682만 주를 공모해 약 7500만 달러의 총 수익을 올리며 기업공개(IPO)를 실시했다.CAMP4 테라퓨틱스는 희귀질환 치료제 개발에 주력하는 RNA 치료제 기업이다.이 회사는 지난 3월 요소회로장애(UCDs) 치료제 CMP-CPS-001의 1상 임상시험에서 첫 참가자에 대한 투약을 실시했다고 밝혔다.CMP-CPS-001은 요소회로장애 치료제로 미 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정과 희귀 소아질환 지정을 받았다.지난달 CAMP4는 바이오마린 파마슈티컬(NASDAQ:BMRN)과 새로운 연구 협력을 체결했다고 발표했다. 이는 유전자 발현을 제어하는 핵심 요소인 조절 RNA(regRNA) 서열을 표적으로 하여 단백질 수준을 증가시키는 새로운 치료제를 개발하기 위한 것이다.계약 조건에 따라 바이오마린은 CAMP4의 RAP 플랫폼이 식별한 두 가지 표적을 선택해 임상 개발로 진행할 권리를 가진다.윌리엄 블레.......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................