노바티스, 희귀 혈액질환 치료제 파발타 후기 임상서 긍정적 결과 발표

노바티스(NYSE:NVS)가 금요일 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자를 대상으로 한 파발타(iptacopan)의 APPULSE-PNH 3B상 임상시험 결과를 공개했다. 이번 연구는 기존 항보체C5 요법(에쿨리주맙 또는 라불리주맙 치료 후 헤모글로빈 수치 10g/dL 이상)에서 파발타로 전환한 환자들을 대상으로 진행됐다.

알토미리스(라불리주맙)와 솔리리스(에쿨리주맙)는 흔히 사용되는 항보체C5 요법으로, 아스트라제네카(NASDAQ:AZN)가 생산하고 있다.

PNH는 보체 매개 희귀 혈액질환이다. PNH 환자들은 골수에 있는 조혈모세포 일부에 후천적 돌연변이가 발생한다. 이 조혈모세포는 적혈구, 백혈구, 혈소판으로 성장하고 발달할 수 있다. 이러한 돌연변이로 인해 보체계에 의해 조기에 파괴되기 쉬운 적혈구가 생성된다.

파발타로 24주간 치료한 결과, 평균 헤모글로빈 수치가 기준치 대비 개선됐다. 파발타 단독요법의 안전성 프로파일은 이전에 보고된 데이터와 일치했다.

상세 연구 결과는 2025년 열릴 의학회의에서 발표될 예정이다.

미 식품의약국(FDA)은 최근 빠른 질병 진행 위험이 있는 성인 원발성 면역글로불린A 신증(IgAN) 환자의 단백뇨 감소를 위해 파발타에 대한 조건부 승인을 부여했다. 현재 여러 보체 매개 질환에 대한 개발도 진행 중이다.

지난달 노바티스는 2023-2028년 연평균 성장률(CAGR) 목표를 5%에서 6%로 상향 조정하며 중기 매출 가이던스를 높였다. 이는 현재의 성장 동력과 예상되는 신약 출시에 따른 것으로, 이 중 다수는 2030년대까지 미국 내 독점권을 유지할 것으로 전망된다.

이번 주 초, PTC테라퓨틱스(NASDAQ:PTCT)는 자사의 PTC518 헌팅턴병 프로그램과 관련 분자에 대해 노바티스와 독점적 글로벌 라이선스 및 협력 계약을 체결했다고 밝혔다.

이 계약에 따라 PTC는 10억 달러의 계약금과 최대 19억 달러의 개발, 규제 및 판매 마일스톤을 받게 된다. 또한 미국 내 이익 분배와 미국 외 판매에 대한 두 자릿수 단계별 로열티도 받게 된다.

월가 애널리스트들은 최근 3개월간의 보고서를 종합해 볼 때 노바티스에 대해 전반적으로 '중립' 의견을 보이고 있다. 뱅크오브아메리카증권의 그레이엄 페리 애널리스트는 가장 비관적인 전망을 내놓으며 향후 1년간 주가가 3.7% 하락할 것으로 예상했다.

하지만 시장 전체의 시각을 살펴보려면 과거 주가 흐름을 참고할 수 있다. 지난 3개월간 노바티스 주가는 12.4% 하락했는데, 이는 주가나 매출 같은 기본적 요인을 바탕으로 기업에 대한 투자 매력도가 떨어졌음을 시사한다. 참고로 노바티스의 매출은 지난 1년간 8.84% 증가했다.

주가 동향: 금요일 마지막 확인 시점 기준 노바티스 주가는 0.18% 상승한 102.34달러를 기록했다.