노바티스, 희귀 혈액질환 치료제 파발타 후기 임상서 긍정적 결과 발표

노바티스(NYSE:NVS)가 금요일 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자를 대상으로 한 파발타(iptacopan)의 APPULSE-PNH 3B상 임상시험 결과를 공개했다. 이번 연구는 기존 항보체C5 요법(에쿨리주맙 또는 라불리주맙 치료 후 헤모글로빈 수치 10g/dL 이상)에서 파발타로 전환한 환자들을 대상으로 진행됐다.
알토미리스(라불리주맙)와 솔리리스(에쿨리주맙)는 흔히 사용되는 항보체C5 요법으로, 아스트라제네카(NASDAQ:AZN)가 생산하고 있다.
PNH는 보체 매개 희귀 혈액질환이다. PNH 환자들은 골수에 있는 조혈모세포 일부에 후천적 돌연변이가 발생한다. 이 조혈모세포는 적혈구, 백혈구, 혈소판으로 성장하고 발달할 수 있다. 이러한 돌연변이로 인해 보체계에 의해 조기에 파괴되기 쉬운 적혈구가 생성된다.
파발타로 24주간 치료한 결과, 평균 헤모글로빈 수치가 기준치 대비 개선됐다. 파발타 단독요법의 안전성 프로파일은 이전에 보고된 데이터와 일치했다.
상세 연구 결과는 2.......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................