라리마 테라퓨틱스, 임상 데이터 공개에 주가 급락... 왜?

라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics, Inc.)(나스닥: LRMR)가 월요일 프리드리히 운동실조증 환자를 대상으로 한 노믈라보푸스프의 장기 공개 연장(OLE) 연구 중간 결과를 발표했다.
프리드리히 운동실조증은 FXN 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 질환이다. 이 유전자는 프라탁신 단백질을 생성하는 코드를 담고 있으며, 프라탁신은 세포의 에너지 생산을 담당하는 미토콘드리아의 정상 기능에 중요한 역할을 한다.
이번 OLE 연구의 데이터 마감 시점에서 14명의 환자가 최대 260일(평균 99일) 동안 노믈라보푸스프 25mg을 매일 피하 주사로 투여받았다.
이 중 50% 이상의 환자가 비보행 상태(침상 의존)였다.
조직 내 FXN 수치는 90일째 기준으로 볼 세포에서 평균 1.32 pg/μg, 피부 세포에서 9.28 pg/μg의 기준치 대비 변화를 보였다.
노믈라보푸스프 25mg 투여 시 조직 내 FXN 수치가 시간이 지남에 따라 증가하고 유지되었다. 90일째에는 볼 세포에서..........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................