라리마 테라퓨틱스 주가, 화요일 하락세... 안전성 우려 때문?

라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics, Inc.)(나스닥: LRMR)가 월요일 프리드리히 운동실조증 환자들을 대상으로 한 장기 공개 연장(OLE) 연구의 초기 데이터를 공개했다. 이 연구는 노믈라보푸스프 25mg을 매일 피하 주사로 자가 투여하거나 간병인이 투여하는 방식으로 진행됐다.

조직 내 FXN 수치는 90일째 기준으로 구강 세포에서 기준치 대비 평균 1.32 pg/μg, 피부 세포에서 9.28 pg/μg 변화를 보였다.

노믈라보푸스프 25mg 투여 시 조직 내 FXN 수치가 시간이 지남에 따라 증가하고 유지되는 것으로 나타났다. 구강 세포의 경우 기준치에서 건강한 자원자의 15% 수준이었던 것이 90일째에는 30%로, 피부 세포의 경우 16%에서 72%로 증가했다.

구강 세포(입안과 입술 안쪽)의 조직 FXN 수치는 30일째에 정상 상태에 도달하는 것으로 보인다.

윌리엄 블레어는 이번 바이오마커 데이터가 25mg 용량에 대해 예상보다 강력한 결과를 보여줬다고 평가했다. 건강한 비환자군의 50% FXN 수준에 근접했다는 것이다. 분석가는 이 결과가 OLE에 참여하는 모든 신규 및 기존 환자들에 대해 승인된 50mg 1일 1회 용량으로의 증량에 대해 긍정적인 신호라고 밝혔다.

회사는 노믈라보푸스프 치료에 대한 컴퓨터 시뮬레이션을 바탕으로 50mg 용량 투여 시 약 90%의 환자에서 FXN 수치가 정상의 최소 30% 수준까지 상승할 것으로 예상했다.

분석가는 주가 약세의 원인을 노믈라보푸스프의 잠재적 안전성 우려로 보고 있다.

총 4명의 환자가 연구에서 중도 탈락했다. 2명은 프로토콜 준수의 물류적 문제로 인한 것이었고, 나머지 2명은 중대한 이상반응(SAE)으로 인해 탈락했지만 두 SAE 모두 24시간 내에 해결됐다.

윌리엄 블레어는 경영진과의 확인을 통해 비임상 독성학 연구에서 중추신경계 관련 이상반응이나 발작이 보고되지 않았다고 밝혔다. 분석가는 '아웃퍼폼' 등급을 재확인했다.

주가 동향: LRMR 주식은 화요일 마지막 거래에서 11.8% 하락한 4.262달러를 기록했다.