프리시전바이오사이언스, 차별화된 유전자 편집 플랫폼으로 경쟁력 확보... 애널리스트 전망

프리시전바이오사이언스(나스닥: DTIL)의 파트너사인 아이큐어(iECURE)가 목요일 OTC-HOPE 1/2상 임상시험에서 ECUR-506으로 첫 환자 투여 후 임상 효능 및 안전성 데이터를 발표했다.

ECUR-506은 신생아 발병 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 결핍증 치료를 위해 설계된 아이큐어의 체내 유전자 삽입 프로그램이다. 이 프로그램은 프리시전바이오사이언스로부터 라이선스를 받은 PCSK9 특이적 ARCUS 뉴클레아제를 사용해 기능적 OTC 유전자 복사본을 삽입한다.

OTC 결핍증은 혈액 내 암모니아 축적을 유발하는 희귀 유전 질환이다. 이 질환은 여아보다 남아에게서 더 흔하며, 출생 직후 증상이 나타날 때 더 심각한 경향이 있다.

ECUR-506 치료는 첫 영아 투여에서 전반적으로 잘 견딜 수 있었으며, 4주 차에 무증상 트랜스아미나제 상승 외에는 중대한 임상 안전성 우려가 없었다.

BMO캐피털마켓은 프리시전바이오사이언스에 대해 "단일 사례임을 인정하지만, 아이큐어 데이터는 매우 유망해 보이며 ARCUS에 대한 초기 임상 검증을 제공한다"며 투자의견을 상향 조정했다.

애널리스트 코스타스 빌리우리스는 ECUR-506의 초기 효능이 체내 ARCUS 효능/편집 플랫폼의 초기 임상 위험 감소를 제공한다고 전했다.

프리시전바이오사이언스는 지난 11월 PBGENE-HBV 프로그램에 대한 전임상 데이터를 공유했다. 이 데이터는 안전성 프로필을 강화하고 만성 B형 간염에 대한 기능적 치료 가능성을 보여주어 최초 인체 임상 연구 진행을 지원했다.

회사는 현재 ELIMINATE-B 1상 임상시험을 진행 중이다. ELIMINATE-B는 현재 환자 스크리닝 및 모집 중이며, 프리시전은 2025년 전반에 걸쳐 연구가 성숙됨에 따라 데이터를 보고할 예정이다.

BMO캐피털 애널리스트는 2025년 B형 간염 결과 발표가 주가를 100-200% 이상 상승시킬 수 있다고 전망했다.

목요일 BMO는 투자의견을 '시장 수익률' 에서 '아웃퍼폼'으로 상향 조정하고 목표가를 34달러로 설정했다. 이는 ECUR-506의 초기 임상 위험 감소와 차별화된 메커니즘을 가진 독점 유전자 편집 플랫폼의 잠재적 경쟁력을 근거로 한다.

금요일 마지막 확인 시 DTIL 주가는 25.8% 상승한 5.66달러를 기록했다.