프리시전바이오사이언스, 차별화된 유전자 편집 플랫폼으로 경쟁력 확보... 애널리스트 전망

프리시전바이오사이언스(나스닥: DTIL)의 파트너사인 아이큐어(iECURE)가 목요일 OTC-HOPE 1/2상 임상시험에서 ECUR-506으로 첫 환자 투여 후 임상 효능 및 안전성 데이터를 발표했다.
ECUR-506은 신생아 발병 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 결핍증 치료를 위해 설계된 아이큐어의 체내 유전자 삽입 프로그램이다. 이 프로그램은 프리시전바이오사이언스로부터 라이선스를 받은 PCSK9 특이적 ARCUS 뉴클레아제를 사용해 기능적 OTC 유전자 복사본을 삽입한다.
OTC 결핍증은 혈액 내 암모니아 축적을 유발하는 희귀 유전 질환이다. 이 질환은 여아보다 남아에게서 더 흔하며, 출생 직후 증상이 나타날 때 더 심각한 경향이 있다.
ECUR-506 치료는 첫 영아 투여에서 전반적으로 잘 견딜 수 있었으며, 4주 차에 무증상 트랜스아미나제 상승 외에는 중대한 임상 안전성 우려가 없었다.
BMO캐피털마켓은 프리시전바이오사이언스에 대해 "단일 사례임을 인정하지만, 아이큐어 데이터는 매............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................