사렙타 테라퓨틱스 뒤셴 유전자 치료제, 2년간 지속적 효과와 질병 안정화 입증

사렙타 테라퓨틱스(나스닥: SRPT)가 월요일 뒤셴 근이영양증 환자 대상 유일한 승인 유전자 치료제인 엘레비디스(delandistrogene moxeparvovec-rokl)의 제3상 임상시험 EMBARK(SRP-9001-301) 파트 2 결과를 발표했다.

파트 1에서 위약을 투여받은 후 52주차에 교차 전환해 파트 2에서 엘레비디스를 투여받은 환자들은 치료 52주 후 북스타 보행 평가(NSAA) 점수가 기준선 대비 2.34점 상승했다. 이는 외부 대조군과 비교한 수치다. NSAA는 뒤셴 환아의 운동 기능을 측정하는 지표다.

파트 1 치료군(평균 연령 5.98세)보다 1년 더 많은 평균 연령 7.18세임에도 불구하고, 교차 전환 치료군은 NSAA, 일어서기 시간(TTR), 10미터 걷기/달리기(10MWR) 기능 검사에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의한 개선을 보였다. 이는 사전 지정된 성향 점수 가중 외부 대조군(EC)과 비교한 결과다.

EMBARK 파트 1에서 치료받은 환자들(n=63)은 엘레비디스 투여 2년 후에도 NSAA 점수에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의한 개선을 지속적으로 보였다. 운동 기능 개선 내용은 다음과 같다:

• NSAA: +2.88점 (개선)
• 일어서기 시간: -2.06초 (개선)
• 10미터 걷기/달리기: -1.36초 (개선)

파트 1 투여 64주 후 일부 환자에서 채취한 근육 생검 결과, 마이크로디스트로핀의 일관되고 지속적인 발현이 확인됐다. MRI 상 근육 병리 소견은 기저 근육 병리의 진행이 미미함을 계속 보여주며, 이는 나타난 기능적 이점과 매우 일치한다.

새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았다.

사렙타는 2019년 체결한 협력 계약에 따라 로슈(OTC: RHHBY)와 협력하고 있다. 사렙타는 미국 내 엘레비디스의 규제 승인과 상용화, 제조를 담당한다.

로슈는 미국 외 지역에서 엘레비디스의 규제 승인과 환자 공급을 책임진다.

주가 동향: SRPT 주식은 금요일 116.46달러에 마감했다.