사렙타 테라퓨틱스 뒤셴 유전자 치료제, 2년간 지속적 효과와 질병 안정화 입증

사렙타 테라퓨틱스(나스닥: SRPT)가 월요일 뒤셴 근이영양증 환자 대상 유일한 승인 유전자 치료제인 엘레비디스(delandistrogene moxeparvovec-rokl)의 제3상 임상시험 EMBARK(SRP-9001-301) 파트 2 결과를 발표했다.
파트 1에서 위약을 투여받은 후 52주차에 교차 전환해 파트 2에서 엘레비디스를 투여받은 환자들은 치료 52주 후 북스타 보행 평가(NSAA) 점수가 기준선 대비 2.34점 상승했다. 이는 외부 대조군과 비교한 수치다. NSAA는 뒤셴 환아의 운동 기능을 측정하는 지표다.
파트 1 치료군(평균 연령 5.98세)보다 1년 더 많은 평균 연령 7.18세임에도 불구하고, 교차 전환 치료군은 NSAA, 일어서기 시간(TTR), 10미터 걷기/달리기(10MWR) 기능 검사에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의한 개선을 보였다. 이는 사전 지정된 성향 점수 가중 외부 대조군(EC)과 비교한 결과다.
EMBARK 파트 1에서 치료받은 환자들(n......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................