솔리드바이오사이언스, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 호평에 주가 급등

솔리드바이오사이언스(나스닥: SLDB)가 듀센형 근이영양증 치료를 위한 차세대 유전자치료제 후보물질 SGT-003의 임상 1/2상 'INSPIRE DUCHENNE' 시험의 초기 데이터를 화요일 공개했다.
듀센형 근이영양증(DMD)은 근육 세포를 온전하게 유지하는 디스트로핀이라는 단백질의 변형으로 인해 근육이 점진적으로 퇴화되고 약화되는 유전성 질환이다.
첫 3명의 참가자에 대한 90일 중간 생검 데이터에서 마이크로디스트로핀 발현이 평균 110%를 기록했으며, 근육 건강과 회복력을 나타내는 여러 생체지표가 개선된 것으로 나타났다.
참가자들의 근섬유 중 70%에서 88%가 디스트로핀을 나타냈으며, 평균은 78%였다.
회사는 또한 근육 손상과 스트레스 지표가 감소했으며, 180일 후 2명의 환자에서 심장 기능이 평균 8% 개선됐다고 밝혔다.
SGT-003은 투여받은 첫 6명의 참가자에서 내약성이 양호한 것으로 나타났다.
SGT-003 치료 후 관찰된 이상반응(AE)은 AAV 유전자 치료에서 일반적으.......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................