펩젠, 듀센형 근이영양증 중기 임상 자발적 중단에 주가 급락

펩젠(PepGen Inc.)(NASDAQ:PEPG)이 듀센형 근이영양증(DMD) 환자 대상 PGN-EDO51의 2상 임상시험인 CONNECT2-EDO51을 일시적으로 중단한다고 화요일 발표했다. 이는 10mg/kg 투여 코호트의 결과를 검토할 때까지 이어질 예정이다.

CONNECT1 연구의 첫 두 코호트는 완전히 등록이 완료됐으며, 10mg/kg 코호트의 데이터는 2025년 3분기 중 확보될 것으로 예상된다. 2025년 1월 23일 마지막 안전성 업데이트 이후 PGN-EDO51과 관련된 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다.

펩젠의 제임스 맥아더 사장 겸 CEO는 "CONNECT1 연구의 10mg/kg 코호트 등록이 완료되고 올해 말 데이터가 예상됨에 따라, DMD 환자의 10mg/kg 코호트 결과를 검토할 수 있을 때까지 CONNECT2를 일시 중단하기로 결정했다"며 "이를 통해 추가 안전성 데이터를 수집하고, PGN-EDO51의 이 용량이 디스트로핀 수준에 미치는 영향을 평가하며, CONNECT2의 설계를 잠재적으로 개선할 수 있을 것"이라고 설명했다.

맥아더 CEO는 "이번 결정으로 CONNECT1 완료에 자원을 집중할 수 있게 됐으며, 최근 1상 FREEDOM-DM1 연구에서 고무적인 초기 임상 데이터를 보고한 근긴장성 이영양증 1형 치료제 PGN-EDODM1의 FREEDOM 연구도 신속히 진행할 수 있게 됐다"고 덧붙였다.

펩젠은 2월에 근긴장성 이영양증 대상 FREEDOM-DM1 임상시험의 초기 데이터를 발표한 바 있다.

이 연구에서는 투여 28일 후 용량 의존적인 스플라이싱 교정이 관찰됐으며, 5mg/kg에서 12.3%, 10mg/kg에서 29.1%의 평균 교정률을 보였다.