사노피 혈우병 치료제 `Qfitlia` FDA 승인...연 6회 투여로 출혈 감소

미국 식품의약국(FDA)이 사노피(NASDAQ:SNY)의 'Qfitlia(피투시란)'를 승인했다. 이 약물은 12세 이상 혈우병 A 또는 B형 환자의 출혈 예방 및 감소를 위한 최초의 항트롬빈 저하(AT) 치료제다. 8인자 또는 9인자 억제인자 유무와 관계없이 사용할 수 있다.

이번 승인은 연간출혈률(ABR)을 기준으로 임상적으로 의미 있는 출혈 예방 효과를 입증한 ATLAS 3상 임상시험 데이터를 근거로 이뤄졌다.

Qfitlia는 혈액 응고를 억제하는 단백질인 항트롬빈을 낮춤으로써 혈우병 환자의 트롬빈 생성을 증가시켜 지혈 기능을 회복시킨다.

ATLAS 임상개발 프로그램에서 Qfitlia는 연간 6회 주사만으로도 전반적으로 낮은 출혈률을 보였다. 주요 결과는 다음과 같다:

• 억제인자가 없는 환자군에서 Qfitlia 예방요법은 기존 응고인자 농축제 대비 71%, 억제인자가 있는 환자군에서는 우회인자 대비 73%의 출혈률 감소를 보였다(추정 평균: ABR 5.1 대 19.1).
• 공개 연장 연구에서 관찰된 중간 연간출혈률은 억제인자가 없는 환자에서 3.8, 억제인자가 있는 환자에서 1.9였다.
• 자발적 연간출혈률의 중간값은 억제인자 유무와 관계없이 1.9를 기록했다.
• 연장 연구에 참여한 환자의 절반 가까이가 1회 이하의 출혈을 경험했다(31%는 출혈 없음, 47%는 0-1회 출혈).

FDA는 Qfitlia 승인과 함께 지멘스 헬스니어스의 INNOVANCE 항트롬빈 검사를 동반진단기기로 승인했다.

Qfitlia는 알닐람 제약(NASDAQ:ALNY)의 ESC-GalNAc 접합 기술을 활용한 저분자 간섭 RNA 치료제다.

랩코프와 협력하는 Qfitlia 검사 프로그램을 통해 처방 환자들은 FDA 승인 동반진단기기로 무료 항트롬빈 수치 검사를 받을 수 있다.

현재 브라질에서도 성인 및 청소년 혈우병 A, B형 환자 대상 Qfitlia의 규제 승인이 검토 중이며, 중국에서는 2025년 하반기 규제 결정이 예상된다.

주가 동향: 사노피 주식은 월요일 장전 거래에서 1.74% 하락한 54.85달러를 기록했다.