아펠리스 제약 신장질환 치료제, FDA 우선심사 승인

미국 식품의약국(FDA)이 화요일 아펠리스 제약(Apellis Pharmaceuticals, NASDAQ:APLS)의 C3 사구체신염(C3G)과 일차성 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) 치료제 엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)에 대한 추가 신약신청(sNDA)을 접수하고 우선심사 지정을 승인했다.

C3G와 일차성 IC-MPGN은 희귀 신장질환이다. 과도한 C3c 침착이 질병 활성도의 주요 지표로, 이는 신장 염증과 손상, 나아가 신부전을 초래할 수 있다. 미국에서는 약 5,000명, 유럽에서는 최대 8,000명이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.

처방약사용자수수료법(PDUFA)에 따른 FDA의 최종 결정 시한은 2025년 7월 28일이다.

이번 추가 신청은 26주차 3상 VALIANT 임상시험 결과를 근거로 제출됐다:

• 단백뇨 감소: 연구는 일차 평가변수를 달성했으며, 엠파벨리 투여 환자군에서 위약 대비 68%(p<0.0001)의 통계적으로 유의미한 단백뇨 감소를 보였다.
• 신장 기능 안정화: 엠파벨리 투여 환자들은 eGFR로 측정한 신장 기능 안정화를 달성했다(명목 p=0.03).
• C3c 염색 감소: 상당수의 엠파벨리 투여 환자들이 C3c 염색 강도 감소를 달성했다(명목 p<0.0001). 엠파벨리 투여 환자의 71%가 위약 대비 C3c 염색이 완전히 제거되었다.

엠파벨리는 기존에 확인된 프로파일과 일관되게 양호한 안전성과 내약성을 보였다.

윌리엄 블레어는 "최근 C3G 성인 환자 치료제로 파브할타(입타코판)가 승인된 것은 엠파벨리의 승인에도 긍정적인 신호"라며 "엠파벨리는 최고 수준의 데이터를 보여줬고, 청소년, IC-MPGN 환자, 이식 후 환자 등 더 넓은 환자군에서 효과를 입증했기 때문에 더 광범위한 적응증과 더 큰 시장을 확보할 수 있을 것"이라고 분석했다.

지난 3월 FDA는 노바티스(NYSE:NVS)의 경구용 파브할타(입타코판)를 C3G 성인 환자의 단백뇨 감소 치료제로 승인했으며, 이는 이 질환에 대해 승인된 최초이자 유일한 치료제가 되었다.

주가 동향: 화요일 마지막 거래에서 APLS 주가는 8.05% 상승한 23.63달러를 기록했다.