아넥손, 희귀 신경질환 치료제 임상서 빠른 회복과 지속적 효과 입증

아넥손(Annexon, Inc., NASDAQ:ANNX)이 길랭-바레 증후군(GBS) 치료를 위한 후기 단계 표적 치료제 탄루프루바트(이전 ANX005)의 임상 데이터를 화요일 발표했다.

GBS는 전 세계적으로 매년 최소 15만 명이 영향을 받는 신경근육 응급질환이다. 이 희귀 자가면역질환은 급속도로 진행되는 심각한 근력 약화가 특징이며, 완전한 마비로 이어질 수 있어 집중 치료와 기계 호흡이 필요한 경우가 많다.

탄루프루바트는 고전적 보체 연쇄반응의 개시 분자인 C1q를 차단하도록 설계된 최초의 단일클론항체다.

241명의 환자를 대상으로 한 3상 임상시험에서 탄루프루바트는 다양한 시점과 임상 효능 지표에서 위약 대비 일관된 결과와 빠르고 더 완전한 기능 회복을 보이며 1차 평가지표를 달성했다.

1차 평가지표인 GBS-장애척도(DS)에서, 30mg/kg 용량의 탄루프루바트 단회 주입 후 8주차에 환자들은 위약 대비 2.4배 더 나은 건강 상태를 보일 가능성이 통계적으로 유의하게 높았다(p=0.0058).

• 새로운 효능 결과는 근력, 이동성, 장애 지표 전반에서 탄루프루바트의 빠른 회복과 지속적인 효과를 일관되게 입증했다:
  • 1주차에 치료군 환자들은 운동 기능이 빠르게 향상되어 이동성, 균형감각, 하지 능력을 측정하는 표준화된 지표인 일어나 걸어가기(TUG) 테스트를 수행할 가능성이 14배 더 높았다.
  • 1주차에 치료군 환자들은 운동 능력이 빠르게 향상되어 상하지의 일상 활동 제한을 평가하는 전반적 신경병증 제한 척도(ONLS)에서 2점 이상의 개선을 보였다.
• 26주차의 새로운 효능 결과에서도 탄루프루바트의 효과가 지속적이었으며, ONLS에서 제한이 없는 환자 수가 위약군 대비 2배 더 많았다.
• 탄루프루바트 치료를 받은 환자들은 약 한 달 더 일찍 독립적으로 걷고 인공호흡기를 제거할 수 있었다.
• 탄루프루바트 치료군은 중환자실 체류 시간도 약 1주일 더 짧았다.

탄루프루바트는 내약성이 우수했으며, 새로운 안전성 신호나 비표적 효과는 나타나지 않았다.

주가 동향: 수요일 마지막 거래에서 ANNX 주가는 5.52% 하락한 1.45달러를 기록했다.