버브 테라퓨틱스, 1회 투여 유전자 편집 콜레스테롤 치료제 긍정적 임상결과 발표

버브 테라퓨틱스(NASDAQ:VERV)가 월요일 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 및 조기 관상동맥질환(CAD) 환자를 대상으로 한 VERVE-102의 Heart-2 임상 1b상 초기 데이터를 공개했다. 이 치료제는 혈중 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추는 것을 목표로 한다.
3개 용량군에서 총 14명의 참가자를 대상으로 한 시험에서 VERVE-102는 우수한 내약성을 보였다. 치료와 관련된 중대한 이상반응이나 임상적으로 유의미한 실험실 수치 이상은 관찰되지 않았다.
VERVE-102를 1회 주입한 결과, 용량 의존적으로 혈중 PCSK9 단백질(콜레스테롤 대사 조절) 수치와 LDL-C가 감소했다. 0.6mg/kg 용량군의 4명 참가자에서 평균 53%, 최대 69%의 LDL-C 감소가 관찰됐다.
VERVE-102는 혁신적인 생체 내 염기 편집 치료제로, 1회 치료로 간의 PCSK9 유전자를 영구적으로 비활성화하여 질병의 원인이 되는 LDL-C를 지속적으로 감소시키도록 설계됐...............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................